2015年10月23日,美国食品和药品监管局(FDA)批准Yondelis(曲贝替定[trabectedin]),一种化疗,为特异性软组织肉瘤(STS)的治疗 – 脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤 – 是不能通过手术切除)或是晚期(转移)。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。
根据美国癌症研究所,STS是一种疾病其中癌细胞来自机体软组织,包括肌肉,肌腱,脂肪,血管,淋巴管,神经和关节周围组织。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是发生在脂肪细胞(脂肪肉瘤)或平滑肌细胞(平滑肌肉瘤)的特异性STS。几乎在机体任何地方可形成STS 。但最常见在头,颈,臂,腿,躯干和腹部。在美国在2014年估计被诊断12,000例STS。
FDA的药品评价和研究中心中血液学和肿瘤产品室主任Richard Pazdur,M.D.说:“晚期或转移软组织肉瘤的治疗代表一个对患者有很少有效治疗选择可得到的困难挑战,” “今天 Yondelis的批准对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供一个治疗选择。”
在518例有转移或复发平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤临床试验参加者中显示Yondelis的有效性和安全性。参加者被随机赋予接受或Yondelis(34例患者)或氮烯咪胺[dacarbazine](173例患者),另一化疗药物。接受Yondelis参加者经受他们的肿瘤生长一个延迟(无进展生存),它发生平均在开始治疗后约4.2个月,相比较氮烯咪胺参加者其疾病进展平均在开始治疗后1.5个月。
接受Yondelis参加者中最常见副作用是恶心,疲乏,呕吐,腹泻,便秘,食欲减退,气短(呼吸困难),头痛,组织肿胀(周边水舯),感染-斗争白血细胞减低(中性粒细胞减少),血小板减少,红细胞计数低(贫血),升高肝酶和白蛋白减低。
Yondelis携带一个警告警戒卫生保健提供者严重和致命性血感染(中性粒细胞减少败血症),肌肉组织破坏(横纹肌溶解综合征),肝损伤(肝毒性),静脉或导管周围泄漏 (外渗),组织坏死(破坏)和心力衰竭(心肌病变)。对曲贝替定已知超敏性患者,一种用于治疗癌症药物,不应用Yondelis。
还鼓励卫生保健提供者忠告当用Yondelis妇女发育中胎儿风险。正在用Yondelis还不应哺乳喂养。
Yondelis是由新泽西州Raritan的Janssen Products公司上市。