2015年11月16日，美国食品和药品监管局(FDA)授权加速批准Darzalex(daratumumab)治疗有多发性骨髓瘤患者曽接受至少三种以前治疗。Darzalex是被批准对治疗多发性骨髓瘤的第一个单克隆抗体。
多发性骨髓瘤是发现在骨髓中。发生在感染斗争浆细胞(一种白血细胞类型)血癌的一种形式。这些癌性细胞多发地，产生一种异常蛋白和将其他健康细胞推出骨髓。这种疾病可能导致变弱的免疫系统和致其他骨或肾问题。美国国立癌症研究所估计今年美国将有26,850多发性骨髓瘤新病例和11,240例相关死亡。
FDA的药物评价和研究中心中血液学和肿瘤室主任Richard Pazdur，M.D.说：“在癌症细胞表面上发现靶向蛋白已导致重要肿瘤治疗的进展，” “Darzalex提供对其他治疗已成为耐药的有多发性骨髓瘤患者另外治疗选择。”
Darzalex注射，作为一种输注给予，是一种单克隆抗体通过帮助在免疫系统中某些细胞攻击癌细胞作用。
在两项开放研究证实Darzalex的安全性和疗效。在106例参加者接受Darzalex的一项研究，29%患者他们的肿瘤负荷经历一个完全或部分减少，它持续共平均7.4个月。第二项研究中 42例参加者接受 Darzalex，36 %他们的肿瘤负荷有完全或部分减少。
Darzalex 的最常见副作用是输注-相关反应，疲乏，恶心，背痛，发热和咳嗽。Darzalex还可能导致感染-斗争白血细胞的低计数(淋巴细胞减少，中性细胞减少，和白细胞减少)或红血细胞(贫血)和血血小板的低水平(血小板减少)。
血库应被告知患者是接受Darzalex因为药物可能干预血库对需要血液输注患者所做的某些测试(例如抗体筛选)。正在妊娠妇女和计划成为妊娠妇女不应使用Darzalex，治疗期间和治疗后宫至少三个月应使用有效避孕。
FDA根据初步临床证据提示如被批准Darzalex可能提供超过可得到治疗实质上改进，对这个申请授予突破性指定。Darzalex还接受优先审评和孤儿药物指定。优先审评状态是授予对药物申请，如被批准，在治疗一种严重情况在安全性和有效性将是显著改进。孤儿药物指定提供鼓励例如税收抵免，用户费用减免和孤儿药物专营权资格以帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。
Darzalex是在监管局的加速批准程序下批准，这个程序允许批准一个药物治疗一种严重或危及生命疾病根据临床数据显示药物对一种替代。性终点合理地可能预测对患者临床获益。这个程序提供患者较早得到鼓舞人有前途新药同时公司进行验证性临床试验。
Darzalex由宾州 Horsham的Janssen Biotech公司上市。
Darzalex Approval History
•FDA approved: Yes (First approved November 16th, 2015)
•Brand name: Darzalex
•Generic name: daratumumab
•Company: Janssen Biotech, Inc.
•Treatment for: Multiple Myeloma
Darzalex (daratumumab) is a human anti-CD38 monoclonal antibody indicated to treat patients with multiple myeloma who have received at least three prior treatments including a proteasome inhibitor and an immunomodulatory agent.
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm472875.htm