美国FDA批准新药丸口服药物治疗小细胞肺癌患者
——新诊断测试鉴定被新药靶向的特异性基因突变
2015年11月13日，美国食品和药品监管局(FDA)授权加速批准一个口服药物治疗有晚期肺小细胞肺癌(NSCLC)患者。Tagrisso(osimertinib)现在被批准对患者其肿瘤有一种特异性表皮生长因子受体(EGFR)突变(T790M)和其疾病用其他EGFR-阻断治疗后疾病已恶化。
在美国肺癌是癌症死亡的首要原因，根据美国国家癌症研究所估算在2015年有221,200例新诊断和158,040例死亡。最常见类型的肺癌，NSCLC发生当癌细胞从肺组织中形成。EGFR基因是涉及癌细胞生长和播散中一种蛋白。
FDA的药品评价和研究中心中血液学和肿瘤学产品世主任Richard Pazdur，M.D.说：“肺癌的分子学基础我们的了解和原因于这些癌症成为对以前治疗耐药性迅速地被涉及，”  “这个批准对EGFR耐药性突变，T790M测试阳性的患者提供一种新治疗，和是根据来自临床试验实质上证据显示被Tagrisso治疗的患者中半数对减小肿瘤大小有显著影响。”
今天，FDA还批准第一个协同诊断测试(cobas EGFR突变测试 v2)检测EGFR耐药性突变类型，已知Tagrisso靶向的突变。测试的新批准版本(v2)添加T790M突变至被原先cobasEGFR突变测试(v1)检测的临床相关突变。
FDA的装置和辐射卫生中心中体外诊断和辐射卫生室主任Alberto Gutierrez，Ph.D.说：“安全和有效协同诊断测试和药物的批准继续将是在肿瘤学重要发展，” “Cobas EGFR突变测试v2的可供利用符合这个重要EGFR基因突变检测的需要，它可能改变治疗有效性。”
在两项多中心，单臂研究涉及总共 411例患者有晚期EGFR T790M 突变-阳性NSCLC用一个 EGFR-阻断药物治疗后期疾病恶化证实Tagrisso的安全性和疗效。在这些两项研究，在第1项研究57%患者和在第二项研究61 %患者经历其肿瘤大小一个完全或部分减小(称为客观反应率)。继续批准这个适应证可能取决于进一步验证性研究.
Tagrisso的最常见副作用是腹泻，皮肤和指甲情况例如干皮肤，皮疹和感染或指甲周围发红。 Tagrisso可能致严重副作用，包括肺的炎症和对心脏损伤。它还可能致发育胎儿危害。
FDA 授权Astra Zeneca对Tagrisso突破性治疗指定，优先审评和孤儿药物指定。突破性治疗指定是授予一个药物是意向治疗一种严重情况当，在递交申请时，初步临床证据表明药物可能显示超过可得到治疗实质上改进。优先审评指定授予药物申请在治疗一种严重情况在安全性或有效性显示显著改进。孤儿药物指定提供鼓励措施例如税收减免，用户费用减免，和为上市专有合格性帮助和鼓励对罕见病药物的开发发展。
Tagrisso是在监管局的加快批准程序下被批准它允许批准一个药物治疗一种严重或危及生命根据临床数据显示药物对一种替代性终点合理地可能预测对患者的获益。这个程序提供较早患者得到鼓舞人有前途新药而公司进行验证性临床试验。
Tagrisso由总部特拉华州威尔明顿Astra Zeneca制药公司上市。CobasEGFR突变测试 v2由加州Pleasanton的罗氏Molecular Systems公司上市。
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2015/208065s000lbl.pdf

FDA Approves Tagrisso to Treat Non-Small Cell Lung Cancer
Tagrisso is supplied as 40mg and 80mg tablets in 30-count bottles
Tagrisso Approval History
FDA approved: Yes (First approved November 13th, 2015)
Brand name: Tagrisso
Generic name: osimertinib
Company: AstraZeneca Pharmaceuticals LP
Treatment for: Non-Small Cell Lung Cancer
Tagrisso (osimertinib) is a kinase inhibitor indicated for the treatment of patients with metastatic epidermal growth factor receptor (EGFR) T790M mutation-positive non-small cell lung cancer.