2017年4月7日，美国食品和药物管理局批准了Sovaldi（sofosbuvir）和Harvoni（ledipasvir 和sofosbuvir）在12至17岁儿童中治疗丙型肝炎病毒（HCV）的补充申请。Harvoni和Sovaldi先前被批准用于治疗成年人的HCV。
这是被FDA批准的第一个直接抗病毒治疗的儿童和青少年丙型肝炎药物。直接作用的抗病毒药物通过防止病毒繁殖而减少身体中的HCV的量，并且在大多数情况下它们可以治愈HCV。
“这些批准将有助于改变HCV治疗的现状，解决儿童和青少年未满足的需求，”FDA药物评价和研究中心抗生素产品办公室主任Edward Cox博士说。
今天的批准提供了六种主要基因型，或丙型肝炎病毒株的儿科治疗选择。Harvoni用于治疗12岁及以上的儿科患者，或至少77磅（35公斤）HCV基因型1，4，5或6感染，无肝硬化（肝病）或轻度肝硬化。Sovaldi与利巴韦林组合用于治疗12岁及以上的儿科患者，或至少77磅（35千克），基因型2或3型HCV感染无肝硬化或轻度肝硬化。
HVC是引起肝脏炎症的病毒性疾病，可导致肝功能下降或肝功能衰竭。根据美国疾病控制和预防中心估计，在美国有270至390万人患有慢性丙肝炎，HCV阳性母亲出生的孩子有感染HCV的风险。据估计，美国有23,000至46,000名儿童感染了丙型肝炎病毒。
在开放标签的多中心临床试验中建立了Harvoni治疗HCV基因1型感染的安全性，药代动力学（吸收，分配和代谢）以及Harvoni的疗效，其中包括100名12岁及12岁以上的儿科患者，结果与在成人受试者中观察到的结果相当，98％的患者在完成治疗后12周内没有在血液中检测到病毒，表明患者的感染被治愈。
用Harvoni治疗观察到的最常见的不良反应是疲劳和头痛。
在开放标签临床试验中评估了与利巴韦林组合的Sovaldi，其中包括50名12岁及以上的儿科患者。结果与成年人和100％的HCV基因2型患者相比，97％的丙型肝炎病毒基因3型患者在完成治疗后12周内没有检测到病毒。
用Sovaldi联合利巴韦林观察到的最常见的不良事件是疲劳和头痛。所有的利巴韦林禁忌症也适用于Sovaldi联合治疗。
Harvoni和Sovaldi由Gilead Sciences Inc.出售。

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm551407.htm