近日，美国生物制药公司Baxalta宣布，A型血液病新药Adynovate获日本卫生劳动福利部（MHLW）批准，用于12岁及以上A型血友病患者的治疗。
Adynovate是基于百特已上市产品ADVATE研发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII（rFVIII），开发用于A型血液病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品，上市时间超过10年，是全球处方量最多的FVIII产品。
Adynovate是ADVATE的长效版，采用了新型聚乙二醇化技术延长药物在体内的循环半衰期，将为A型血友病患者提供一种重要的新治疗选择。
在美国，Adynovate于2015年11月获FDA批准用于A型血友病青少年（12岁以上）和成人患者的预防性治疗（降低出血频率）、按需治疗及出血控制。
与未经修饰的抗血友病因子相比，Adynovate在血液中能持续更久，用药时间间隔更长，将为治疗A型血友病及减少出血频率提供更可靠的治疗选择。值得一提的是，该药也是第10个获FDA批准上市的重组VIII因子。
Adynovate的获批，是基于在既往已接受治疗（经治）的12-65岁A型血友病群体中开展的一项前瞻性、全球性、多中心、开放标签、非随机III期研究。研究结果显示，与按需治疗组相比，每周2次预防性治疗组中位年出血率（ABR）大幅下降95%（1.9 vs 41.5）。研究中，预防性治疗组近40%（n=120）的患者经历零出血。无一例患者体内产生针对Adynovate的抑制剂。最常见的不良反应包括头痛和恶心。共计有11例日本患者参与了该项关键性临床研究，相关数据证实了Adynovate常规预防性治疗及按需治疗的疗效和安全性。
A型血友病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。通常是由体内VIII因子缺乏引起，可引起关节点的反复出血，从而导致关节严重受损。