2017年5月17日，美国食品和药品监管局今天扩展Kalydeco(ivacaftor)为囊性纤维化的治疗使用。这项批准三倍药物可能治疗的罕见基因突变数，扩展适应证从治疗10种突变，至33。监管局根据这个决定，部分地，在实验室测试的结果，其中利用结合来自较早人临床试验证据。方法根据实验室数据提供对增加附加的，疾病的罕见突变的途径。
FDA的药品评价额研究中心主任Janet Woodcock，M.D. 说：“许多罕见囊性纤维化突变有这类有这么小的病人流行临床试验研究是不可行的,” “这个挑战导致我们利用一种另外方法根据精确医学，它使之可能鉴定某些很可能对Kalydeco反应的基因突变。”
囊性化影响产生粘液，汗和消化液的细胞。这些被分泌液体是正常地稀薄和滑由于充分离子 (氯化物)和水进和出细胞的运动。有进行性疾病的人们有一个有缺陷的跨膜电导调节器囊性化[cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)]基因不能调节离子和水的运动，致分泌物变成胶粘和厚[sticky和thick]。分泌物在肺，消化道和机体其他部分中积累导致严重呼吸不能调节运动和笑话2问题，以及其他合并症例如感染和糖尿病。
来自一个体外基于细胞模型系统的结果已显示合理地预测对Kaly附加在实验室测试对Kalydeco 的突变反应，因此研究者能够外推在其他突变的早期临床试验中显示的临床获益。这导致对现在适应证基因突变的增加。
Kalydeco，可得到片或口服颗粒一天服用2次与含脂肪食物，帮助由CFTR基因功能制造蛋白更好和作为结果，改善肺功能和囊性化的其他方面，包括体重增量。如患者的基因型未知，一个FDA-批准的囊性化突变测试应被使用检测一个CFTR突变的存在接着通过用为使用突变测试指导建议的双向测序确证
囊性化是一种罕见疾病在美国影响约30,000人。Kalydeco是适用为年龄2和以上患者在 CFTR基因中有一个突变负责对药物治疗反应根据临床和/或体外(实验室)数据。扩展的适应证将影响另外%囊性化人群，影响大约900患者。Kalydeco服务作为一个实例，成功患者-聚焦药物开发如何能提供更大了解关于一个疾病。例如，囊性化基金会维持一个 28,000-患者注册，包括遗传数据，为研究可得到。
Kalydeco的常见副作用包括头痛；上呼吸道感染(感冒)包括喉痛，鼻或窦充血，或流涕；胃腹部)痛；腹泻；皮疹；恶心；和眩晕。Kalydeco是伴随风险包括转氨酶升高(肝产生各种酶)和儿童白内障。与强CYP3A诱导剂共同给药(如，利福平[rifampin]，圣约翰草[St. John’s wort]) 实质上减低Kalydeco的暴露，可能减低有效性，和所以不建议。
Kalydeco是Boston-based Vertex Pharmaceuticals Inc制造。.
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