德国制药巨头默克（Merck KGaA）与合作伙伴美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，在英国推出PD-L1免疫疗法Bavencio（avelumab），用于转移性默克尔细胞癌（mMCC）成人患者的治疗。
在欧盟，Bavencio于今年9月下旬获欧盟委员会（EC）批准，成为欧洲首个治疗mMCC的PD-1/PD-L1免疫疗法。此次批准是基于一项国际性、多中心、单组、开放标签II期临床研究JAVELIN Merkel 200的数据。该研究分为2个组：（1）A组入组了88例既往接受至少一种化疗方案后病情进展的mMCC患者，数据显示，Bavencio治疗的总缓解率为33%，其中完全缓解率为22%，部分缓解率为11%；截止数据分析时，肿瘤缓解具有持久性，93%（n=25）的缓解持续至少6个月，71%（n=13）的缓解持续至少12个月；缓解持续时间范围为：2.8个月—24.9个月。（2）B组入组了39例经病理学确证的初治mMCC患者，截止数据分析时，Bavencio治疗的总缓解率为62%，其中完全缓解率为14%，部分缓解率为48%；3个月无进展生存率为67%。
在美国，Bavencio于今年3月获美国食品和药物管理局（FDA）加速批准治疗mMCC，此次批准，使Bavencio成为全球获批治疗mMCC的首个PD-1/PD-L1免疫疗法；今年5月，Bavencio再获FDA加速批准，治疗转移性尿路上皮癌（mUC）。
默克尔细胞癌（MCC）是一种罕见的侵袭性皮肤癌，临床预后极差。转移性MCC死亡率比黑色素瘤更高，1年生存率不超过50%，5年生存率不超过20%。在美国，每年新增大约1500例MCC病例；在欧洲，每年新增约2500例MCC病例。目前，在临床上，尽管早期阶段的MCC可通过手术切除；但转移性MCC除了化疗之外，没有其他治疗选择。因此该领域存在着显著未获满足的巨大医疗需求。Bavencio的上市，标志着转移性MCC在临床治疗上的一个重大里程碑，将为该类患者群体提供一种迫切需要的重要治疗选择。
在英国，据估计每年增加50例mMCC新病例，但有数据显示，该病的发病率正在逐渐升高，原因可能是人口老龄化或增加的紫外线暴露。
PD-1/PD-L1免疫疗法是当前备受瞩目的新一类肿瘤免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力，有望实质性改善患者生存。当前，PD-1/PD-L1免疫竞赛异常激烈，该领域的佼佼者包括百时美施贵宝、默沙东、罗氏、阿斯利康、默克/辉瑞。
辉瑞于2014年11月与默克签署了高达28.5亿美元的合作协议，正式宣布进入PD-1/PD-L1免疫治疗领域。面对百时美等强敌，辉瑞与默克采取双管齐下的战略：一方面，avelumab首发针对竞争对手尚未涉及的癌症领域，如默克尔细胞癌（MCC）和胃癌；另一方面，针对对手已经涉足的领域（如黑色素瘤），avelumab将做一个“聪明的追随着”，以分化试验设计、使用生物标记物及组合疗法等方式与之争一席之地。目前，各大巨头正在火速推进各自的PD-1/PD-L1临床项目，调查单药疗法和组合疗法用于多种癌症的治疗，以彻底发掘该类药物的最大临床潜力。