近日，欧盟委员会（EC）已授予Fampyra（dalfampridine ER，氨吡啶缓释片）完全批准，用于多发性硬化症（MS）患者改善其行走能力。
此次批准，是基于III期临床研究 ENHANCE的数据，该研究证实了Fampyra长期治疗复发型和进展型多发性硬化症所提供的临床意义的受益和安全性。此前，欧盟委员会已于2011年授予Fampyra有条件批准，ENHANCE研究就是根据有条件批准的相关监管要求而开展。
Fampyra 是一种钾通道阻滞剂，能够改善行走状态，该药由百健从Acorda Therapeutics授权获得，百健拥有该药在美国以外市场的权利，Acorda Therapeutics公司则保留该药在美国市场的权利，在美国，该药于2010年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，以品牌名Ampyra销售。
Fampyra是首个能同时解决 MS 成人患者在行走改善方面的未满足医疗需求并且在MS成人患者中被证实具有临床疗效的药物，该药可以用作单药治疗，也可以与现有的疾病修饰疗法联合用药，包括免疫调节药物。在临床试验中，针对Fampyra治疗有应答的患者，步行速度平均提高了25%，并且Fampyra被证明在患者行走能力方面提供了临床意义的改善作用。
ENHANCE研究是Fampyra临床开发项目中的第三个III期研究，也是其中规模最大、开展时间最长的研究，入组的患者包括原发进展型、继发进展型、进展复发型、复发缓解型等不同疾病进程类型的多发性硬化症，评估了Fampyra 改善患者行走方面的长期安全性和疗效。来自该研究的数据已于2016年公布，数据显示，治疗24周后：
（1）采用12项MS步行量表[MSWS-12]评价，与安慰剂组相比，Fampyra治疗组有显著更高比例的患者在行走能力方面表现出临床意义的改善（43.2% vs 33.6%，p=0.006），达到了研究的主要终点。
（2）采用临床医生报告的计时起立 - 行走测试[TUG] 平均改善评价，与安慰剂组相比，Fampyra 治疗组有显著更高比例的患者运动机能表现出改善（43.4% vs 34.7%，p=0.03）。
（3）与安慰剂组相比，Fampyra 治疗组在多发性硬化症影响量表 [MSIS-29] 机体得分方面表现出更大的改善（-8.00 vs -4.68，p＜0.001）。
（4）该研究中还观察到了Fampyra对患者平衡和上肢灵巧性表现出改善的积极作用，但与安慰剂相比没有统计学显著差异性。
（5）该研究中，Fampyra的风险-效益比(benefit-risk profile) 仍然是积极的。
普利茅斯医院国民健康服务体系信托（Plymouth Hospitals NHS Trust）神经病学顾问、普利茅斯大学半岛医学和牙科学院临床神经病学与健康测量学教授Jeremy Hobart博士表示，大约80%的多发性硬化症（MS）患者存在行走障碍，这是该病最常见的问题之一。我们经常听到MS患者提起行走障碍影响其独立生活，限制其工作能力，并严重影响其整体生活质量。来自 ENHANCE 研究的数据提供了额外的证据，证实Fampyra是一种有效的MS治疗药物，同时也印证了我和其他临床医生在治疗 MS 患者时所观察到的结果：Fampyra能够使MS患者的行走能力及生活质量的各个方面提供临床上显著的改善。
百健欧盟医疗事务副总裁Ferenc Tracik表示，对于MS患者和临床医生而言，Fampyra是一个有价值的治疗选择，该药能够解决MS最普遍和最具破坏性的一个症状，即行走障碍。在过去的几年中，百健一直在努力，确保欧洲存在行走障碍的MS患者能够获取到Fampyra治疗。此次欧盟委员会授予 Fampyra完全批准，是对该药为MS患者生活带来实质性改变的极大肯定，同时也反映了该公司深耕 MS 领域致力于为患者带来创新药物的长期承诺。

https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/25004/PIL/