近日，欧盟批准Crysvita用于患有罕见的慢性进行性肌肉骨骼疾病X连锁低磷酸盐血症的儿童。
在儿童中，这种情况会引起骨骼疾病，导致下肢畸形和身高下降。传统的治疗方法包括每天多剂量的磷酸盐和活性维生素D，以抵消FGF23的过量作用，但不能纠正潜在的疾病。
Crysvita（burosumab）是一种抗FGF23全人源单克隆抗体，是第一种针对XLH潜在病理生理学的治疗方法。
有条件的批准允许其用于治疗XLH，在一岁以上的儿童中有骨病的影像学证据，以及骨骼发育不良的青少年。
批准日期：2018年2月27日 公司：Ultragenyx Pharmaceutical
CRYSVITA(burosumab-twza)注射液，为皮下使用
初次批准：2018
作用机制
X-连接的低磷血症是被过量纤维母细胞生长因子23(FGF23)所致，它抑制肾小管磷酸盐再吸收和1,25 二羟基维生素D的肾产生。Burosumab-twza结合至和抑制FGF23的生物学活性恢复肾磷酸盐再吸收和增加血清1,25二羟基维生素D的浓度。. 
适应证和用途
CRYSVITA是一种纤维母细胞生长因子23(FGF23)阻断抗体适用为在成年和儿童患者1岁和以上中X-连接的低磷血症(XLH)的治疗。
剂量和给药方法
仅为皮下使用
● 儿童XLH: 开始给药方案为0.8mg/kg体重去小数点至最近的10mg，给予每2周。最大开始剂量为10mg至一个最大剂量90mg。
剂量可能被增加至接近2mg/kg(最大90mg)，给予每两周至实现正常血清磷。
● 成年XLH: 给药方案为1mg/kg体重去小数点至最近的10mg至一个最大剂量90mg 给予每四周。
剂型和规格
注射用: 10mg/mL，20mg/mL，或30mg/mL在一个单-剂量小瓶。
禁忌证
● 不要使用CRYSVITA与口服磷酸盐和活性维生素D类似物。
● 不要开始CRYSVITA如血清磷为对年龄正常范围内或以上。
●CRYSVITA是被禁忌在患者有严重肾受损或终末期肾病。
警告和注意事项
● 超敏性: 终止CRYSVITA如严重的超敏性反应发生和开始适当医药治疗。
● 高磷血症和肾钙质沉着的风险: 对患者早已服用CRYSVITA，给药中断和/或剂量减低可能被需要根据一位患者的血清磷水平。
● 注射部位反应: CRYSVITA的给药可能导致局部注射部位反应。终止CRYSVITA如严重注射部位反应发生和给予适当医学处理。
不良反应
最常见不良反应(≥25%)在儿童XLH患者为: 头痛，注射部位反应，呕吐，发热，肢体中疼痛，维生素D减低。
最常见不良反应(≥5%和多于安慰剂至少2患者)在成年XLH患者为背痛，头痛，牙感染，静坐不适综合证，维生素D减低，眩晕，便秘，血磷增加。

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产地国家：德国
原产地英文商品名:
Crysvita 1VIALx10mg/ml
原产地英文药品名:
burosumab-twza
中文参考商品译名:
Crysvita注射剂 1瓶x10毫克/毫升 
中文参考药品译名:
burosumab-twza
生产厂家英文名:
Ultragenyx Pharmaceutical
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产地国家：德国
原产地英文商品名:
Crysvita 1VIALx20mg/ml
原产地英文药品名:
burosumab-twza
中文参考商品译名:
Crysvita注射剂 1瓶x20毫克/毫升 
中文参考药品译名:
burosumab-twza
生产厂家英文名:
Ultragenyx Pharmaceutical