2018年11月23日，第一三共制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），其审查周期将由常规的10个月缩短至6个月，并预计在2019年5月25日作出审查决定。
  PRD是FDA创立的一个新药审查通道，授予能够在治疗、诊断或预防疾病方面与已上市药物相比具有显著改善的药物。获得PRD的药物，FDA将给予加速审查并在6个月完成审查，而非标准的10个月。
  在欧盟监管方面，本月初，欧洲药品管理局（EMA）授予了quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者的上市许可申请（MAA）加速评估资格。EMA人用医药产品委员会（CHMP）已开始对quizartinib的MAA进行科学审查。而加速评估资格，意味着quizartinib在欧盟的审查时间将缩短60天。此外，quizartinib治疗上述相同适应症的NDA也正在接受日本卫生劳动福利部（MHLW）的加速审查。
  quizartinib MAA和NDA的提交，是基于关键性III期临床研究QuANTUM-R的数据。值得一提的是，该研究是评估一种FLT3抑制剂作为口服单药疗法相对化疗治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML患者显著延长总生存期的首个随机III期研究。在该研究中，与挽救性化疗相比，quizartinib口服单药疗法使死亡风险显著降低24%（HR=0.76，p=0.0177，95%CI:0.58-0.98）、总生存期显著延长（中位OS：6.2个月[双边检验95%CI:5.3-7.2] vs 4.7个月[双边检验95%CI:4.0-5.5]）；quizartinib治疗组估计的1年生存率为27%，挽救性化疗组为20%。
  第一三共肿瘤学研究副总裁Arnaud Lesegretain表示，FDA授予quizartinib优先审查资格突显了复发性/难治性FLT3-ITD AML患者群体中存在的显著未满足医疗需求，这是一种非常具有侵袭性的疾病，患者迫切需要更多的治疗方案，如果获批，quizartinib将显著提高复发性或/难治性FLT3-ITD AML患者的治疗水平。
  AML是一种侵袭性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。FLT3基因突变是AML最常见的基因异常改变之一，其中FLT3-ITD是最常见的FLT3突变，影响约1/4的AML患者。
  FLT3-ITD是白血病高负担、预后差并对AML患者疾病管理有显著影响的一种驱动突变。与未携带FLT3-ITD突变的AML患者相比，FLT3-ITD AML患者总体预后更差，包括复发率增加、复发后死亡风险增加、造血干细胞移植后复发的可能性更高。
  quizartinib属于第二代FLT3抑制剂，该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向抑制FLT3。在美国，quizartinib已获FDA授予治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性药物资格、治疗复发性/难治性AML的快速通道地位。此外，quizartinib在美国、欧盟均被授予了治疗AML的孤儿药资格，在日本被授予了治疗FLT3突变AML的孤儿药资格。
  原文出处：FDA Grants Priority Review for Daiichi Sankyo’s New Drug Application for FLT3 Inhibitor Quizartinib for Treatment of Patients with Relapsed/Refractory FLT3-ITD AML