全球共有超过1亿7千万人为丙肝病毒（HCV）慢性感染者，上述人群伴有较高的致命性肝病发生风险。目前尚无有效疫苗，常规治疗（α-干扰素+利巴韦林）也仅对50％至60％的患者有效，而且可能伴有严重的不良副反应。以往由于缺乏便捷的有关HCV繁殖的细胞培养模型，包括选择性HCV复制抑制剂在内的新型抗病毒策略的开发一直困难重重，这一局面在1999年因HCV复制子系统的开发而得以扭转。
近年来还出现了可用于评估新药体内有效性的小鼠模型。研究显示，病毒丝氨酸蛋白酶和病毒RNA依赖型RNA聚合酶是选择性抗HCV治疗的有效靶点。虽然样本量有限的临床研究获得了鼓舞人心的结果，但临床前研究结果提示，病毒可能会对上述抑制剂迅速产生耐药性。因此需要联合应用作用机制及病毒耐药特点不同的多种药物。其他治疗策略还包括使用环孢素A类似物，该药具有较强抗HCV活性，而且病毒耐药性特点不同于蛋白酶或聚合酶抑制剂，因而可能具有重要的治疗作用。