- 骨髓增生异常综合症(myelodysplastic syndrome，MDS)是一组起源于造血体系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性疾患，主要特征是无效造血和高危演变为急性体系白血病(acu~myeloblastic leukemia，AML)，临床表现为造血细胞在质和量上出现不同程度的异常变化。其具体临床表现为贫血，可伴有感染或出血，部分病人可无症状。部分患者可有肝、脾、淋巴结轻度肿大，少数患者可有胸骨压痛，肋骨或四肢关节痛。血象可呈全血细胞减少，或任何一系及二系血细胞减少。1982年由FAB协作组建议确立病名，并将MDS分为五型：难治性贫血(refracrory ane—mia，RA)；难治性贫血伴环状铁粒幼细胞增多(RAwith ringsideroblast，RAS)；难治性贫血伴原始细胞增多(RA with anexcess ofblast，RAEB)；转变中的难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB in transformation，RAEB—T)： 12性粒．单核细胞性白血病(chronic myelo—monocytic leukemia，CMML).MDS发病率约10／10万～12／10万人口，多累及中老年人，5O岁以上的病例占5O％～7O％，男女之比为2：l，继发性MDS可见于任何年龄。近2O余年按国外(FAB)、国内标准诊断的MDS病例，中数生存期约3年，其中RA中数生存32～5O个月，RAS中数生存45～76个月，RAEB中数生存ll～l9个月，RAEB—t中数生存3～l1个月，CMML中数生存ll～22个月。MDS 30％～6O％转化为白血病。其死亡原因除白血病之外、，多数由于感染、出血，尤其是颅内出血。
MDS又称白血病前期，是指部分急性白血病病例在确诊之前出现临床症状的体征：血象及骨髓象异常，骨髓中有核细胞数量增生，发生了异常变化，血液中三系细胞减少，但又不能确诊为白血病的一段时期，称为MDS。治疗MDS目前无明确疗效药物，部分患者服维甲酸3～6个月以后有效，其他疗效不尽人意。由于MDS是一组后天异质性发育异常的疾病。尽管经综合治疗，仍有相当一部分病人转化为急性白血病，预后差。如何减少或延缓MDS病人向急性白血病转化是治疗的一大难点。目前对不同类型的MDS，采用相应的不同治疗对策，RA、RAS以贫血为主症，此时以采用中西药物刺激骨髓造血为主，可兼以诱导分化剂治疗：RAEB以小剂量化疗加诱导分化剂治疗，RAEB．t应采用类似急性白血病的常规联合化疗为主治疗。对MDS应采用个体化的治疗措施。据日本学者宇冢善郎报道，l3例MDS患者，单用百士欣(乌苯美司胶囊，以下类同)治疗(30mg／日，口服，连续治疗46～722天)。结果，5例获完全缓解，l例良好缓解，4例部分缓解，总有效率达77％(10／13 o结果惊人，而相对治疗费用并不高。按百士欣198元／盒，5天用量计算，只需l800～28，000元。而用相应的刺激骨髓造血治疗方案相比，用EPO(促红细胞生长素)及相应的化疗方法，每一疗程需l万元以上，治疗三个疗程即需3万元以上，而且治疗效果并不理想。尽管病例不多，但百士欣治疗骨髓增生异常综合症的疗效显著，而且费用低廉，从药物经济学角度分析同样意义重大。