药品名称：阿扎胞苷及注射用阿扎胞苷

英文名称：Azacitidine

注册分类：化学药品3.1类。

制剂规格：冻干粉针100mg/瓶；

国外上市：FDA2005年

适应症：适用于治疗以下FAB分型骨髓增生异常综合征亚型患者：难治性贫血（RA）或环形铁粒幼红细胞性难治性贫血（RARS）（若伴中性粒细胞减少或血小板减少或需要输血）、难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）、难治性贫血伴原始细胞增多转变型（TAEB-T）、慢性粒单核细胞白血病（CMMoL）。 随后在前列腺癌、乳腺癌、淋巴癌也得到了FDA批准。

简述：Celgene公司在2007年11月宣布，以29亿美元收购了堪称恶性血液病治疗药物开发领域主力军的Pharmion公司。通过收购，Celgene公司将阿扎胞苷收入囊中，再加上其自主开发的来那度胺，从而树立了其在血液病治疗领域不可撼动的地位。而强强联姻的结果，将使阿扎胞苷获得更多的助力去开拓和占据欧洲市场，也必然会提升其对抗其他竞争对手的能力。 近日，位于美国科罗拉多州的Pharmion制药公司向欧洲药品管理局（EMEA）提交了其产品阿扎胞苷（azacitidine，Vidaza）的上市申请，用于对高危骨髓增生异常综合征患者进行治疗。该产品一旦获批，将成为在欧盟批准上市的第一只骨髓增生异常综合征治疗药物。                               　　
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以造血干细胞克隆性异常为特征的疾病，会导致造血功能衰竭，并有进展为急性髓细胞样白血病(AML)的高危险性。该病分为5种类型，即难治性贫血（RA）、环形铁粒幼细胞性难治性贫血、难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）、难治性贫血伴原始细胞增多-转变型（RAEB-T）及慢性粒-单核细胞白血病（CMML）。
                                　　
骨髓增生异常综合征可由治疗其它疾病的药物或放射治疗所致，也可由未知病因所引起，主要表现为外周血全血细胞减少，骨髓细胞增生，成熟和幼稚细胞有形态异常即病态造血。部分患者在经历一定时期的骨髓增生异常综合征后转化成为急性白血病；部分因感染、出血或其他原因死亡，但病程中始终不转化为急性白血病。该病多数起病隐袭，以中老年男性多见，而且约70%的病例为50岁以上的人士。
                                　　
在欧美，骨髓增生异常综合征的发病率每年为十万分之四，为急性髓细胞样白血病发病率的2倍，在70岁以上的老年人群中，则该发病率可达到十万分之二十。而在我国，由于平均寿命的延长以及人口的老龄化，该疾病的发病率有增长的趋势。通常，对低危骨髓增生异常综合征患者使用支持疗法控制疾病的进程，而对于高危患者来说，由于预后不良，因此，需要使用有效的药物或疗法进行治疗。
阿扎胞苷为一种低甲基化的DNA甲基转移酶抑制剂（DMTI）药物，由美国Pharmion制药公司研制开发。2004年5月，Pharmion制药公司的阿扎胞苷获得了美国食品与药品管理局（FDA）的批准，用于对骨髓增生异常综合征的所有亚型的治疗，从而成为该领域第一只上市的治疗药物。