西安杨森制药有限公司8月14日宣布，在中国上市治疗骨髓增生异常综合征（简称：MDS）的新药——注射用地西他滨，商品名为“达珂”。这是中国市场上惟一一只能有效延缓骨髓增生异常综合征疾病进展的药物，填补了我国治疗骨髓增生异常综合征的空白。

    骨髓增生异常综合征是一组源于骨髓造血干细胞受损的的恶性血液疾病，此病多见于60岁以上老年人，男性多发。在中国，骨髓增生异常综合征的发病率约为十万分之三，且患者发病年龄比西方国家年轻10岁左右。当前大多数高危MDS患者尚没有统一有效的诊疗标准。
    对这些中高危患者，如果没有获得有效的治疗，其生存期平均不到一年，随着时间的推移，更会有1/3的高危患者在临床上转化为急性骨髓细胞白血病，其生存期只有寥寥数月。临床医生一直都在积极寻求针对骨髓增生异常综合征的有效诊疗方法。
    达珂（地西他滨）于2006年作为“孤儿药”获得FDA批准在美国上市。达珂作用机理是直接影响肿瘤细胞DNA的甲基化修饰，抑制其DNA甲基转移酶的活性，即让其DNA“去甲基化”，从而导致肿瘤细胞分化凋亡。同时，达珂还能恢复和控制正常细胞分化增殖的功能。2008年9月28日，我国药品监管部门批准达珂在中国上市。目前，供应中国市场的达珂均从国外进口。

    探讨骨髓增生异常综合征诊断治疗的要点

    骨髓增生异常综合征(MDS)，又有称白血病前期，是以骨髓造血不足和血细胞未成熟为主要表现的恶性血液疾病。MDS的病因可能与遗传、环境或某些因素如病毒性肝炎、肿瘤放化疗后及一些细胞毒类药物有关。此外，MDS没有典型的临床表现，而是表现为多样化的临床症状和体征。患者常因贫血、出血、感染和虚弱疲劳等症状就诊。这些原因都为及早诊断和治疗MDS带来了困难。尤为严重的是如果中高危MDS患者没有获得有效治疗，其生存期平均不到一年。随着时间推移，更会有1/3的高危患者在临床上转化为急性骨髓细胞白血病(AML)，其生存期只有寥寥数月。

　　最小限度诊断标准是血细胞持续减少

　　MDS多见于60岁以上的老年人，主要临床表现为骨髓衰竭，红细胞、白细胞、血小板减少所导致的一系列症状，如贫血、感染、出血等。MDS的起病多隐匿、缓慢，部分患者可无明显自觉症状，常以贫血、出血和感染就诊。

　　MDS通常通过细胞形态学诊断，血涂片中可见发育异常红细胞。红细胞计数减少为MDS的早期征象，确诊依赖于骨髓涂片和活检。骨髓典型特征为细胞增生活跃，原始细胞比例决定MDS亚型，细胞遗传学检查可明确是否有典型染色体异常。确诊后，应及早治疗，并遵从医生建议进行治疗。

　　2009年NCCN(美国国立综合癌症网)指南认为，最小限度的诊断标准是稳定的血细胞减少(至少持续6个月)。如果伴有一个特定的核型或两系发育不良，稳定的血细胞减少只需要2个月。同时，要排除其他导致造血细胞发育不良或/和血细胞减少的潜在疾病。

　　骨髓移植与去甲基化药物治疗方案

　　MDS的治疗一直是血液学界的棘手地带。骨髓移植是有效的治疗方法，但受配型等因素制约不能广泛开展。直至2004年去甲基化药物出现，MDS治疗才显露一丝曙光。其主要药理作用是直接影响肿瘤细胞DNA的甲基化修饰，抑制其DNA甲基转移酶的活性，即让其DNA“去甲基化”，从而恢复控制细胞分化增殖基因的正常表达及功能，进而通过抑制恶性细胞生长并引起细胞分化凋亡来发挥抗肿瘤作用。同时，它还能够恢复和控制正常细胞分化增殖的功能。2006年美国FDA批准注射用地西他滨(达珂)用于MDS治疗，并成为美国NCCN指南在MDS治疗方面的优先推荐，据MD Anderson 研究中心Ⅱ期剂量优化临床实验证实，5个疗程可带来19.5个月的中位总体生存;8个疗程更延长中位总体生存至22个月;还可帮助需要输血的患者逐渐摆脱输血依赖，提高生活质量。据国外的临床经验，达珂每疗程有3天用药和5天用药方案，其中5天用药方案越来越受到临床医生的关注和使用。我国业已批准达珂用于MDS治疗。中国临床医生治疗MDS有了新的选择。