萎缩性侧索硬化症或运动神经元疾病是一种渐进的致命性疾病。利鲁唑能透过血脑屏障，主要通过抑制脑内神经递质谷氨酸和天冬氨酸的释放，抑制兴奋性氨基酸的活性及稳定电压依赖性钠通道的失活状态来产生神经保护作用。多种体外细胞膜模型均证明，利鲁唑可减少兴奋性递质的毒性作用，增加细胞的存活率。在啮齿动物的研究中，利鲁唑具有抗惊厥作用，这种性质与二羧基氨基酸的拮抗剂相似，能抵抗兴奋性氨基酸所诱导的脑皮质中鸟苷单磷酸的升高和嗅结节、纹状体中的乙酰胆碱的释放，因此，推测利鲁唑可拮抗兴奋性氨基酸如谷氨酸的传递。利鲁唑，能抑制谷氨酸释放，减少中压依赖性钙通道的作用，从而对抗细胞内兴奋性氨基酸神经递质谷氨酸的作用，利鲁唑，每日2次，可连续用12-18个月，可改善肌力，延缓进程，提高病人的存活率。

    利鲁唑口服后迅速吸收（大约为 90%），其绝对生物利用度为60%。药物的最大血药浓度（Cmax）及AUC与给药剂量（25-100mg，一日两次）成线性关系。利鲁唑在人体中分布广泛，可通过血脑屏障，其主要在肝脏代谢，从肾脏排泄。本药在高龄者、肾功能低下者体内的代谢与在健康成年人体内代谢无显著差异。

    利鲁唑可抑制脑内神经递质的释放，对谷氨酸能神经突触传递有抑制作用，并抑制γ氨基丁酸（ GABA），多巴胺，谷氨酸的再摄取，它还可明显抑制兴奋性氨基酸的活性。利鲁唑可稳定电压依赖性钠通道的失活状态，具有明显的神经保护作用。 整体试验研究中，采用一种表达人突变的 Cu/Zn SOD的转基因小鼠为试验模型，利鲁唑以饮水的方式给药，药液浓度为100mg/L，小鼠出生后50天开始饮用。结果表明利鲁唑可明显延缓小鼠的平均死亡时间，生存期增加了13至15天（比对照组增加了11%）。 此外，利鲁唑还可减少脑缺血动物模型中神经元的损伤，预防由甲苯四氢吡啶（ MPTP）诱导的帕金森病的发生。

    迄今已进行了多项临床研究试验，其中规模最大的包括 959名患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）的病人，对其进行了多中心、双盲安慰剂对照试验，经利鲁唑（50, 100, 200mg/d）治疗18个月后，生存率明显提高，并和剂量有关。ALS患者对利鲁唑耐受性较好。健康成年人口服 25-500mg/day的利鲁唑，对血压、心率及心电图等指标没有影响。