2010年5月25日美国食药监局(FDA)批准Lumizyme (alglucosidase alfa)用于8岁及8岁以上晚发型Pompe病患者的治疗。Pompe病是一种罕见的基因疾病。

Pompe病的发病率估计为每40,000 到300,000生育中1例。其主要症状心脏衰弱和骨骼肌无力，并发展成呼吸衰竭再因呼吸衰竭而死亡。

患Pompe病时，基因突变阻止机体生成一种酶，即生成足够的酸性alpha-葡萄糖酶 (GAA)，这种酶是正常的肌肉功能所必需的。GAA由心脏和肌肉细胞使用，将肝糖形态的糖转化成能量。没有这种酶的作用，

肝糖就会在细胞中蓄积，最终使心脏和肌肉衰竭。

Lumizyme的作用机理被认为是置换有缺陷的GAA，从而降低心脏和骨骼肌中蓄积的肝糖。

“Pompe病是一种毁灭性疾病，尚无合适的治疗手段。”FDA药物评价和研究中心的药物评价三期办公室主任ulie Beitz医学博士说，“Lumizyme获批将为Pompe病晚期患者提供重要的治疗手段。”

Lumizyme正在等待RENS（risk evaluation and mitigation strategy，风险评估和症状缓解策略）审批。Lumizyme将通过alglucosidase alfa管理和教育体系来限制药品的分布使药品只能通过该体系获得，保证药物为确诊的患者所使用。

Lumizyme包装盒应警示致命过敏性反应，严重过敏性反应和免疫介导反应。

目前在美国Pompe病仅有的另一种药物是Myozyme，也是Genzyme生产的，因产能有限而供应短缺。生产商保留Myozyme的生产以治疗Pompe病的婴儿和儿童患者，因为年龄越小，该病越凶险。

美国的一些成人患者现可通过临时的通道获得Lumizyme。Lumizyme获批将保证美国所有需要治疗的成人患者得到治疗。Lumizyme由Genzyme设在爱尔兰和巴西的工厂生产。

对于Pompe病婴儿期发作的患者和八岁以及八岁后儿童晚发型患者，Lumizyme的安全性和疗效尚未得以评价。这些患者应用Myozyme而不是Lumizyme治疗。

美国食药监局警告：大剂量、长时间服用质子泵抑制剂可能有骨折风险，药品说明书应给出新的安全信息

2010年5月25日美国食药监局(FDA)向消费者和医药专业人士发出警告，大剂量、长时间服用质子泵抑制剂可能增加臀部，手腕和脊梁骨折的的风险。

质子泵抑制剂有处方版，也有OTC版，其作用机理是减少胃酸。质子泵抑制剂的处方版有埃索美拉唑(Nexium),右兰索拉唑(Dexilant),奥美拉唑(Prilosec, Zegerid), 兰索拉唑(Prevacid)，泮托拉唑(Protonix)和雷贝拉唑(Aciphex)。质子泵抑制剂处方版用于治疗胃食管返流病，胃和小肠溃疡和食道炎症。

用于治疗频发烧心的质子泵抑制剂OTC版有奥美拉唑(OTC版Prilosec, Zegerid)和兰索拉唑(Prevacid 24小时)。

“流行病学研究表明，质子泵抑制剂服用一年以上或者大剂量服用，可能增加骨折风险。”FDA肠胃病医疗产品分部副主任Joyce Korvick医学博士说，“由于这些要有很多人服用，让公众知晓风险增加很重要。医生开具质子泵抑制剂处方时应当考虑减少剂量或缩短用药持续时间是否适合患者治病。”

FDA的警告和修改质子泵抑制剂说明书的决定是基于FDA对若干流行病学研究的评估，据这些研究报告，服用质子泵抑制剂的患者增加了臀部，手腕和脊梁骨折的风险。处方版和OTC版说明书都要强调这些数据。

医药专业人士和消费者在确定质子泵抑制剂是否合适的时候应当权衡受益与风险。消费者有疑问时也要向医生咨询。

FDA建议OTC药物消费者除非医生建议，不要停服药物。要知晓，OTC药物只应按说明书规定连续服用14天以治疗频发烧心。若烧心仍持续，应告知医生。一年内不应多于三个14天疗程。