2001年5月,FDA批准了Berlex Laboratories的新药Campath。
Campath是一种人型单克隆抗体,被FDA批准用于注射治疗慢性B型淋巴细胞白血病(B-CLL)。适用于经烷化剂治疗,并且氟达拉滨(Fludarabine)无效的B-CLL患者。因为目前没有其他的治疗选择,这种药物给难治性B-CLL患者带来了新的希望。
慢性淋巴细胞白血病是最常见的一种成人白血病,在美国和欧洲约有12万患者。B-CLL以白血病淋巴细胞在骨髓和其他组织异常沉积为特征,这种异常沉积导致骨髓功能丧失和淋巴结、肝、脾肿大。与此病相关的症状包括乏力、骨痛、夜间出汗、食欲下降和体重减轻。
评价Campath疗效的是一项多中心、开放、非对比试验。曾接受过烷化剂治疗并且氟达拉滨无效的93名B-CLL患者是研究对象。另外还有两项涉及56名B-CLL患者的多中心、开放、非对比试验作为补充。试验结果通过NCI工作组的应答标准评价肿瘤应答率和持续应答时间。
上述3项试验中第一项观察到的患者应答率是33%,平均持续应答时间是7个月。在试验期间及试验结束后6个月,患者的死亡率为30%,其中一半患者的死因是疾病进展,另一半患者的死因与Campath有关。与此药有关的副作用涉及:灌注相关事件、感染和血液学毒性。试验中观察到的不良反应有:发热、贫血、血小板减少症、脓毒血症、肺炎、恶心、呕吐、皮疹和低血压。
Campath起效的机制是:与恶性淋巴细胞表面的CD52抗原结合,导致抗体依赖性地溶胞或杀细胞作用。从而清除血液、骨髓和其他受影响器官中的恶性淋巴细胞。