日前，靶向药物伯舒替尼（Bsutinib, Bosulif）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗慢性粒细胞白血病。伯舒替尼是一个激酶抑制剂，可以抑制Abl和Src信号通路。根据辉瑞肿瘤学会的公告，该药物用于治疗对既往药物耐药或不能耐受的，慢性期、加速期或急变期费城染色体阳性（Ph+）CML成人患者。

辉瑞公司指出，大约有三分之一的CML患者用标准的一线药物伊马替尼（Gleevec）治疗后都没有好的反应。该公司还称，对伊马替尼产生耐药或不耐受的患者中，大约有一半的人对其他的二线酪氨酸激酶抑制剂（TKI）反应也不良。
 
该口服药物的批准主要是基于临床一期、二期试验，该试验包括500名Ph阳性的CML患者，伊马替尼对他们没有效果或不耐受，其中包括慢性期、加速期及急变期等不同群体。根据辉瑞公司的临床试验数据，之前只用伊马替尼治疗过的患者中，服用伯舒替尼（500毫克，每天服用一次）24周以后，三分之一的患者获得了主要细胞遗传学缓解。服用过伊马替尼及另外一个酪氨酸激酶抑制剂（如达沙替尼,Sprycel）的患者中，27%获得了主要细胞遗传学缓解。辉瑞公司表示，当服用伯舒替尼24周以上时，这两组的应答率都持续上升。
 
辉瑞指出，服用伯舒替尼以后，只有4%的慢性期患者进展到晚期或急性期。该药物的3-4级副作用包括：血小板减少（26%患者）、嗜中性白血球减少症（11%患者）、腹泻（9%患者）、贫血（9%患者）和皮疹（8%患者）。
 
注意事项：孕妇服用伯舒替尼会对胎儿产生危害；避免与质子泵抑制剂、能抑制或诱导CYP3A4酶活性的药物同时服用。