治疗罕见儿童肝病的新药(Orfadin)胶囊获得批准简介:FDA批准典Orphan international AB公司的Orfadin胶囊-一种罕见病用药--作为治疗先天性I型酪氨酸血症(HTI)时,对苯丙氨酸和酪氨酸进行饮食控制时的附加剂。这种产品在1995年5月16日被FDA授予罕见病用药。先天性I ... FDA批准典Orphan international AB公司的Orfadin胶囊-一种罕见病用药--作为治疗先天性I型酪氨酸血症(HTI)时,对苯丙氨酸和酪氨酸进行饮食控制时的附加剂。这种产品在1995年5月16日被FDA授予罕见病用药。先天性I型酪氨酸血症是一种罕见的遗传性代谢性病症,其特征是患者体内缺乏能够分解酪氨酸的酶。这种病症最常见的形式是急性I型酪氨酸血症,如果不能治愈,在新生儿刚出生的第一年会有致命的危险。这种病还有一种慢性和次慢性的形式,表现为病程较长,如果得不到治愈,同样有致命危险。Orfadin胶囊(nitisinone)没有已知的禁忌症。如果不能充分地限制对酪氨酸和苯丙氨酸的吸收,就会造成血浆中的酪氨酸水平升高,导致对皮肤、眼睛,及神经系统的毒害作用。临床实验中,用Orfadin进行治疗和饮食控制的病人,能产生暂时性的血小板减少症(3%)和白细胞减少症(3%)或者两者同时发生(1.5%)。在治疗时,血小板和白细胞数量要有规律地进行监控。由于治疗时已发生了肝肿瘤和肝衰竭,因此建议治疗时要通过成像术和实验室检测进行有规律的肝监控,这其中也包括对血清的α-胎儿球蛋白的监控。
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