FDA当天批准了Myozyme（通用名：alglucosidase alfa, rhGAA）的生物制品许可申请(biologics license application，BLA)，Myozyme是首个治疗庞培氏病（Pompe）的药物。庞培氏病是一种罕见但严重的衰竭性疾病（debilitating disease），急剧降低了人的肌肉及呼吸功能，该病在每4万到30万人中影响1人。Myozyme已被批准为FDA指定罕见病药，并被批准优先审查。罕见病产品的开发，用于治疗在美国影响少于20万人的罕见疾病或症状，《罕见病药品法》（Orphan Drug Act）给获得一个指定罕见病药上市批准的首个申请者提供了7年的市场独占期。
“该批准是罕见病药计划益处的又一个例子，激励了用于治疗在美国影响少于20万患者的疾病的药物开发，”FDA的药物评价与研究中心主任Steven Galson博士称，“直到现在，庞培氏病尚无已获批准的药物。”
庞培氏病是一种酸性α-葡萄糖苷酶（enzyme acid alpha-glucosidase）缺乏或缺失引起的遗传疾病，这种酶是正常的肌肉生长及肌肉功能所必需的。该病通常导致呼吸衰竭死亡，在新生婴儿中迅速致命。
FDA批准Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中，对39位1个月至3.5岁的患有庞培氏病的婴幼儿的首次给药评估了Myozyme的安全性及有效性。
使用该药治疗的婴幼儿患者与未使用该药的同龄同病况患者的已知高致命性相比，无需侵入型吸氧（invasive ventilatory）维持生命的存活率比预计的明显增高。该药在其他形式庞培氏病中的安全性和有效性，尚未得到充分研究。
对Myozyme最严重的不良反应报道是心脏与肺衰竭及过敏性休克。最常见的反应包括肺炎、呼吸衰竭与呼吸困难、感染及发烧。Myozyme标签中包含的一个加框警告称可能存在威胁生命的过敏反应。
Myozyme由美国马塞诸塞州剑桥市的Genzyme公司生产。