Pomalidomide于2013年2月8日已获美国食品药品监管局（FDA)批准用于接受过至少2种治疗(包括来那度胺和硼替佐米)，且治疗无效或在最后一种治疗结束后60天内出现肿瘤进展的多发性骨髓瘤患者的治疗。
“Pomalyst (pomalidomide)是继来那度胺和沙利度胺之后获准的第3种此类免疫调节药物，并且是过去1年来获准用于治疗多发性骨髓瘤的第2种药物。”美国食品药品管理局(FDA)药物评估与研究中心的血液与肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士在声明中指出：“本次批准为其他药物治疗无效的患者带来了新的治疗选择。”
Pomalidomide作为按孤儿药设计的药物，经过FDA加速批准程序获准上市，以便在生产商开展更多验证疗效与安全性的研究的同时，使患者能更早获得这种有希望的新药。
该药的安全性和有效性在一项纳入221例复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验中得到了验证，入组患者随机接受pomalidomide单药治疗或pomalidomide+小剂量地塞米松治疗。结果显示，在接受pomalidomide单药治疗的患者中，7.4%产生了客观疗效，疗效维持的中位时间尚未达到。在接受pomalidomide+小剂量地塞米松治疗的患者中，29%产生了客观疗效，疗效维持的中位时间超过7个月。
常见副作用包括中性粒细胞减少、疲乏无力、贫血、便秘、腹泻、血小板减少、上呼吸道感染、背痛和发热。Pomalidomide附带一项黑框警告，指出该药可引起血栓，并且由于可导致严重的、危及生命的出生缺陷而禁用于妊娠女性。
仅可通过Pomalyst风险评估与减缓策略(REMS)程序才能获得pomalidomide。来那度胺和沙利度胺也有相似的REMS。
Pomalidomide由Celgene公司销售。
POMALYST(pomalidomide)Capsules
应证和用途
POMALYST是一种沙利度胺类似物适用为有多发性骨髓瘤患者曾接受至少两种既往治疗包括来那度胺[lenalidomide]和硼替佐米[bortezomib]和已证实疾病进展或末次治疗完成60天内。批准是根据反应率。尚未证明临床获益，例如改善活存或症状。
剂量和给药方法
重复28天疗程在第1-21天每天口服4mg直至疾病进展。
剂型和规格
胶囊：1mg，2mg，3mg和4mg。
禁忌证
妊娠
警告和注意事项
（1）血液学毒性：中性粒细胞减少是最常报道3/4级不良事件。监视患者血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少。
不良反应
最常见不良反应(≥30%)包括疲乏和虚弱，中性粒细胞减少，贫血，便秘，恶心，腹泻，呼吸困难，上呼吸道感染，背痛和发热.
为报告怀疑不良反应，联系Celgene Corporation电话1-888-423-5436或FDA电话1-800-332-1088或www.fda.gov/medwatch.
在特殊人群中使用
（1）哺乳母亲：终止药物或哺乳考虑药物对母亲的重要性。
（2）有血清肌酐 >3.0 mg/dL患者中避免POMALYST。