2016年3月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准拜耳（Bayer）的重组型抗血友病因子KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®治疗儿童和成年A型血友病患者来治疗儿童和成年中的A型血友病患者，KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者是一种未经修饰的全长重组因子VIII化合物。
这一批准主要依据LEOPOLD（重度A型血友病长期疗效开放项目）的临床试验结果。这些试验支持批准KOVALTRY用于减少出血发作频率的常规预防。KOVALTRY对青少年和成人每周可用2-3次，对儿童每周可2-3次或隔天一次。
  LEOPOLD项目研究员，彩虹婴幼儿附属医院止血与血栓形成中心主任，俄亥俄州克利夫兰市凯斯西储大学（Case Western Reserve University）医学院儿科副教授，Sanjay P. Ahuja表示：“在LEOPOLD试验中，如果每周按常规预防注入2-3次的KOVALTRYA，它会减少A型血友病病人的出血发作。对于合适的病人，KOVALTRYA可以提供一个每周两次的预防剂量选择。”
  A型血友病，也叫第八因子缺乏症或者典型性血友病，是一个主要因遗传引起出血障碍疾病，其中形成体内血栓所必需的蛋白质中的一个缺失或减少了。A型血友病是血友病中最常见的一种，特点是持续性或自发的出血，特别是在关节，肌肉或内脏器官。据估计，现今美国有1.6万血友病患者。A型血友病的治疗方法是静脉注入替代因子.
  Bayer公司副总裁兼美洲分部医疗事务总监Dario Mirski表示：“Bayer致力于提供A型血友病的治疗方法已有二十多年，我们非常骄傲运用这些知识开发了KOVALTRY。”
今年初，Bayer在欧洲和加拿大获得了对KOVALTRY的批准。公司已经提交了KOVALTRY在日本获得批准的申请，并计划在未来的几个月向其他国家申请批准。
 “血友病的治疗在近几年内改善明显，但是对于帮助血友病患者我们还有很多要做的事。”国家血友病基金会首席执行官Val Bias说，“人们能够有一系列的治疗方法选择是极其重要的，我们为Bayer提供新产品选择来帮助人们管理他们的疾病喝彩。”                 
  关于LEOPOLD
  临床试验项目被设计来评价KOVALTRY的药物动力学、安全性、预防效果、出血治疗以及在患严重A型血友病的成人、青少年和儿童的手术期间的管理。
  LEOPOLD 1是一个多中心、开放性、交叉、非对照实验，在之前接受过治疗的青少年和成人（年龄>12岁，<65岁）中进行，评价接受KOVALTRY后的药物动力学、常规预防的效果和安全性、以及用KOVALTRY对手术期间出血的控制。年度化出血率（ABR）是主要的疗效变量。
  LEOPOLD 2是一个多中心、开放性、交叉、非对照、随机化实验，在之前接受过治疗的青少年和成人（年龄≥12岁，<65岁）中进行，在一年的治疗期间内，评价接受KOVALTRY作为预防治疗相对于按需治疗的优越性。ABR是主要的疗效变量。
  LEOPOLD儿童A部分是一个多中心、开放性、交叉、非对照实验，在之前接受过治疗的儿童（年龄<12）中进行，评价接受KOVALTRY后的药物动力学、常规预防的效果和安全性、以及用KOVALTRY对手术期间出血的控制。主要的疗效变量是在常规预防期间的年度化总出血数量，常规预防是在前一次预防输入的48小时以内进行。
  临床试验中被报告最多的副作应（>= 3%）是头痛、发热、皮肤瘙痒。
  KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者适应症
KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者s是一种用来替代A型血友病患者缺乏的凝血因子（凝血因子VIII或抗血友病因子）的药物。
  KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者用来治疗和控制A型血友病成人和儿童的出血。规律性的使用（预防）KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者能减少A型血友病成人和儿童的出血发作次数。手术的时候医生可能会使用KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者。
  KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者不能用于治疗血管性血友病。
  KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者重要的安全信息
  对啮齿类动物（如老鼠或仓鼠）或对KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者中的任何成分过敏者不应该使用KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者。
  •如果患有心脏病或有患心脏病的风险，请务必告知医生。
  •KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者的常见副作用有头痛，发烧及皮疹发痒。
  •应用KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者可能会引发过敏反应。如果发生胸闷或呼吸困难、眩晕、血压下降，和恶心等症状，请立即告知医生并停止用药。
  •机体能产生被称为“抑制剂”的抗体来对抗KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者，有可能影响KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者药效的稳定性。咨询医生来保证仔细监测血液指标中的VIII因子抑制剂的产生状况。
  •当副作用令人烦扰或不消失时务必告知医生。
  •如果服用KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者后出血没有得到控制，请立即告知医生。
  KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者的推荐使用量：
  •视临床反应来个体化患者的药量。
  •成年及青少年：每千克体重20至40国际单位KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者，每周2至3次。
  •年龄低于12岁儿童：视个人需要每千克体重25至50国际单位KOVALTRYFDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者，每周2次/每周3次/或隔天一次，。
  关于拜耳血液学（Bayer Hematology）
  拜耳（Bayer）的血液学包括众多处于不同研发阶段用来治疗血友病、镰刀型细胞贫血症以及其他血液病和出血障碍的化合物。合起来，这些化合物反映了公司对研究和发展的承诺，优选特定目标来介入，使得改善治疗罕见血液病和出血障碍的方法成为可能。
完整使用说明附件：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=89ba5048-469c-4f08-a173-81b0c6f3004d