近日，欧盟委员会（EC）批准United Therapeutics的Unituxin（dinutuximab）用于治疗12个月至17岁患者的高风险神经母细胞瘤，适用于既往接受过诱导化疗并至少获得部分缓解，随后进行骨髓抑制治疗及自体干细胞移植（ASCT）的患者。Dinutuximab需要联合粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）、白介素-2（IL-2）及异维甲酸一起使用。
  神经母细胞瘤是儿童中最常见的颅外实体瘤，婴儿中最常见的癌症，在欧盟其每年发生的病例大约有1500例，其中50%的人被诊断为高风险疾病。此次欧盟批准该药物基于其在一项多中心、开放式随机试验中证明能改善无事件生存期（EFS）及总生存期（OS）。
  试验中，226名患者随机接受Dinutuximab/异维甲酸治疗或仅接受异维甲酸治疗。每组患者接受6 个周期的治疗。Dinutuximab/异维甲酸组患者在第1、3、5治疗周期以Dinutuximab与粒细胞巨噬细胞集落刺激因子及异维甲酸合并用药治疗，第2、4周期以 Dinutuximab 与白介素-2合并治疗，第6个周期以异维甲酸治疗。患者年龄从11个月到15岁不等。
  接受Dinutuximab加异维甲酸治疗患者的总生存期有明显改善
  主要的疗效结局指标是研究者评价的EFS，定义为从随机化开始到出现第一次复发、疾病进展、继发性恶性肿瘤或死亡的时间。主要的意向治疗分析发现，与仅使用异维甲酸相比，Dinutuximab 免疫治疗加异维甲酸与EFS改善相关。
  在接受Dinutuximab加异维甲酸治疗的受试者中，EFS为两年期的概率是66%，相比之下，仅接受异维甲酸治疗的受试者为48%，但根据预先设定的中期分析计划，这种差异未达到正式的统计学意义。
  此外，作为次要终点，总生存期在EFS分析后的3年随访中得到评价，与仅使用异维甲酸相比，在随机配给Dinutuximab免疫治疗加异维甲酸的受试者中观察到总生存期有明显的改善。
  在以Dinutuximab免疫治疗加异维甲酸治疗的受试者中，总生存期达到三年的概率为80%，相比之下，仅使用异维甲酸治疗的受试者为67%。长期总生存期在EFS分析后的5年期随访中得到评价，并继续证明接受Dinutuximab免疫治疗患者与仅接受异维甲酸治疗患者相比有生存期优势。Dinutuximab 免疫治疗患者其总生存期达到5年的概率为74%，而仅以异维甲酸治疗患者为57%。