理想的化学治疗药物应仅针对和破坏癌细胞,对正常细胞无毒副反应.然而,这种药物并不存在；在癌细胞和正常细胞的杀伤细胞之间有一狭窄的治疗作用指数范围(therapeatic　index).化学疗法(以下简称化疗)单一药物对有适应证的肿瘤(即绒毛膜上皮癌,毛细胞白血病,慢性淋巴细胞性白血病)也可取得痊愈.然而较常使用的是根据药物的不同作用机制,细胞内作用部位和毒性(以降低可能发生的毒性加合作用)而组成联合药物方案,这样做可显著提高痊愈率(如急性白血病,膀胱和睾丸癌,霍奇金病,恶性淋巴瘤,小细胞性肺癌和鼻咽癌).

　　在体外证明有效的化疗药物而在体内无效,这引起对耐药性的广泛研究.已知多药耐药机制之一是由于在患者的癌细胞内有一些基因限制药物的逗留及其功能的发挥.试图改变这种耐药性的研究尚未取得成效.