2010年3月11日，卫材药业有限公司(Eisai Inc)宣布，美国食品药品管理局已批准Dacogen(地西他滨)治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的5天给药方案。在新方案中，Dacogen的剂量为20 mg/m2，持续静脉(IV)滴注，滴注时间为1 h，每天重复一次，5天为一个周期。此周期每4周循环一次，可在门诊给药。 据药品说明书，Dacogen是一种核苷代谢抑制剂。该药适用于治疗MDS，且无论患者既往是否接受过治疗。具体包括法美英协作组 (FAB) 各种亚型的原发性和继发性MDS患者，以及国际预后评分系统(IPSS)中危1组、中危2组以及高危组患者。具体而言，FAB亚型包括难治性贫血、环状铁粒幼细胞性难治性贫血、转变中的原始细胞增多性难治性贫血以及慢性粒单核细胞白血病。 与新的5天给药方案相比，之前获准的Dacogen 3天给药方案用于门诊患者，剂量为15 mg/m2 ， IV持续滴注，滴注时间为3 h，每8 h重复一次，持续3天，完成一个周期，每6周循环一次。 有3项开放性、单个亚组、多中心研究对所有FAB亚型的MDS患者应用Dacogen治疗的安全性和有效性进行了评估。在其中一项研究中，99例IPSS评分中危1组、中危2组或高危组患者接受了Dacogen IV输注治疗，剂量为20 mg/m2，持滴注1h，每天重复一次，5天为一个周期。该周期每4周循环一次。 基于2000年国际工作组的有效性标准，该研究结果表明，患者的总有效率为16%[15%完全缓解(CR)]，1%部分有效(PR)]。另外，中位起效(CR+PR)时间为162天，中位有效(CR+PR)持续时间为443天。这些结果与3期对照试验的结果一致。 在先前的3期Dacogen研究中，Dacogen治疗组发生率最高的3级或4级不良事件为中性粒细胞减少(87%)、血小板减少(85%)、发热性中性粒细胞减少(23%)以及白细胞减少(22)。骨髓抑制是导致剂量减少、疗程延长和停药的最常见原因。6例患者发生与其潜在疾病和骨髓抑制(贫血、中性粒细胞减少以及血小板减少)有关的致死性事件，研究者认为，骨髓抑制至少可能与药物治疗有关。在单个亚组的研究中，发生率最高的3级或4级不良事件为中性粒细胞减少(37%)、血小板减少(24%)以及贫血(22%)。 需要对接受Dacogen治疗的患者进行全血细胞测定和血小板计数测定，以监测有效性和毒性。对表现出骨髓抑制的患者，Dacogen的治疗周期应延长至其造血功能恢复之时。为预防或治疗MDS患者的感染，临床医生应考虑早期应用生长因子和(或)抗菌药物治疗。