答：神经节苷脂（Gangliosides）是一类含有唾液酸的糖神经鞘脂，是哺乳类动物（包括人类）细胞膜的组成成分，在神经系统中含量尤其丰富。正由于神经节苷脂是人体本身就有的物质，所以正常人体对于纯化的神经节苷脂耐受性良好。

 

 

    答：神经节苷脂除了作为细胞膜的组成成分外，还具有重要的生理功能，包括促进神经发生分化、促进突触和轴突生成、促进神经损伤后修复再生等。因此外源性神经节苷脂是一种“神经病变修复药物”，可促进受损神经功能的恢复，所以神经节苷脂可以用于治疗多种病因引起的神经病变。

 

 

    答：神经节苷脂是一类含有唾液酸的糖脂，根据所含唾液酸的数目以及唾液酸连接的部位不同，神经节苷脂可分为很多种，含1个唾液酸的为GM，含2个唾液酸的为GD，含3个唾液酸为的GT，含4个唾液酸的为GQ……。目前已分离出近百种神经节苷脂，其中神经组织中含量较多的包括GM1、GD1a、GD1b、GT1b，用于治疗周围神经病变的“复合型神经节苷脂”就是含有这四种神经节苷脂成分。

 

 

    答：GM1是神经节苷脂类物质中的一种，因此GM1具有神经节苷脂的所共有的生理、药理作用。外源性神经节苷脂中，只有GM1可以透过血脑屏障（BBB），因此GM1较多用于中枢神经系统病变的治疗。

 

 

    答：1984年我国就参与了由世界卫生组织（WHO）组织的“复合型神经节苷脂治疗周围神经病变”临床研究，当时主持该项临床研究的专家包括王忠诚教授、史玉泉教授、王澍寰教授、顾玉东教授、陈公白教授、瞿治平教授等。该项临床研究结果显示神经节苷脂治疗周围神经病变疗效显著，而且安全无副作用。随后我国引进了复合型神经节苷脂，广泛应用于治疗周围神经病变。

 

   1996年我国又引进了GM1，广泛应用于治疗中枢神经病变。当时的GM1是由巴西Trb Pharma药厂生产、从牛脑提取。为了杜绝疯牛症的潜在危险，1999年重新申请并获准进口阿根廷Trb Pharma药厂生产、从猪脑提取的GM1——施捷因（GM-1）。

 

 

 

    阿根廷Trb Pharma药厂是瑞士Trans bussan（赞贝臣）公司在阿根廷设立的其中一家药厂。瑞士Trans bussan（赞贝臣）公司是一家国际性企业，在世界其它国家也设有药厂，如巴西Trb Pharma药厂。

 

 

    答：施捷因（GM-1）是从猪脑提取纯化而成（非牛脑提取），因此杜绝了从牛脑提取可能导致疯牛症的危险。

 

 

    答： GM1主要用于治疗多种原因引起的中枢神经病变，包括常见的脑脊髓损伤、脑血管意外、帕金森病，以及多种病因引起缺氧缺血性脑病（新生儿缺氧缺血性脑病、溺水、CO中毒等）。另外，由于颅脑手术、伽玛刀、x光刀、细胞刀等治疗过程中不可避免地会造成或多或少、或轻或重的脑组织损伤（包括不同程度的脑水肿），因此在手术治疗后应用GM1能减轻脑细胞水肿，降低颅内压，可以更好地促进恢复。

 

 

    答：GM1可以治疗多种原因所引起的神经损伤，GM1的作用是针对神经组织，而不是针对脑出血或脑缺血。因此应用GM1治疗的同时需强调配合积极的病因治疗（如溶栓、抗凝、或止血等）。

 

 

    答：GM1减轻脑水肿作用的独特性在于GM1是通过恢复细胞膜上Na+-K+-ATP酶（也称钠泵）的活性，把细胞内的Na+逆浓度差转运出细胞膜外，同时把水分子泵出细胞外，从而直接降低细胞内含水量，直接减轻脑细胞水肿。GM1独特的减轻脑水肿作用对于疾病急性期脑水肿（尤其细胞毒性水肿）非常重要。而脱水剂如甘露醇也称渗透性利尿药，在体内不被代谢或代谢缓慢，静脉给药后能升高血浆渗透压，引起组织脱水，因此主要是减轻细胞间水肿。GM1与常规脱水治疗配合使用，可以更有效地防治脑水肿，减轻颅内压。

 

 

    答：GM1与脱水剂、利尿剂对于减轻脑水肿方面各自有不同的作用机理，互相有协同作用，病情需要时可以配合使用。

 

 

    答：脑损伤后会迅速发生一系列的病理生理变化，脑水肿是脑损伤急性期最常见的继发性病理变化。脑水肿一般在伤后3~5天达到高峰。脑损伤急性期患者死亡的常见原因正是脑水肿、颅内高压。

 

    在脑损伤急性期及时应用GM1可以有效的预防或减轻脑水肿及其他继发性损害，对提高脑损伤的救治效果，降低死亡率和伤残率有十分重要而长远的意义。

 

 

    答：GM1治疗神经病变的药理作用是多方面多环节的，包括防治急性病变继发性损害（如脑水肿、钙内流、EAA毒性、自由基损害、代谢障碍等）以及促进神经再生修复、增强内源性神经营养活性等。

 

    对于急性期阶段GM1防治继发性损害的作用尤其重要及关键，而对于恢复期GM1促进神经再生修复、增强内源性神经营养活性的作用更突出。由于神经功能恢复是一个持续的过程，由此在病变恢复期、慢性期应用GM1对于病变的预后都有良好的影响。国内外临床应用的文献均证实在病变的急性期或慢性期开始使用GM1,同样具有治疗效果。

 

 

    答：根据GM1的药理作用以及良好的安全耐受性，GM1可应用于儿科治疗多种病因引起的中枢神经系统病变，如新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）。一般用法:GM1使用的剂量是：“20-40mg静脉滴注，每天1次，15天为1疗程”。临床应用时应根据患儿的年龄、病情适当增加剂量及延长疗程。

 

 

    答：目前神经节苷脂类制剂有两种，即复合型神经节苷脂和单一成分GM1。因GM1能通过血脑屏障，所以多用于治疗中枢神经系统病变，而复合型神经节苷脂多用于周围神经病变。GM1是神经节苷脂的一种，具有神经节苷脂类共同的药理作用，GM1对于周围神经病变同样有促进修复的作用。

 

 

答：1. GM1的使用原则：及早用药，足量用药效果更好。

 

    2.推荐剂量：急性期每日100mg，2-3周后改为每日20-40mg，维持6周。病情严重者可适当增加剂量及延长疗程。

 

    3. 国内外发表的有关GM1临床应用文献中，GM1的用法用量均是根据不同的病种，不同的病情选用不同的剂量及疗程。

 

    4. 治疗帕金森病首剂量500-1000mg，第二天起每日200mg，一般用至18周。

 

 

    答：GM1静脉滴注时，选用生理盐水或葡萄糖稀释均可。GM1对于浓度没有严格限制，稀释100mg GM1用液体量100-500ml均可。GM1静脉滴注时滴速无严格限制，一般正常滴速即可。

 

问：中枢神经损伤后为何鼓励患者要积极治疗？

 

    答：中枢神经系统病变的死亡率和伤残率很高，造成原因主要是在原发损伤基础上各种继发性的损害。病变后及时给予积极包括手术在内的综合治疗如防治脑水肿、减轻神经毒性损害因素等尤为重要。例如脊髓损伤后能得到及时合理的手术及药物（如GM1等）治疗，对于患者的预后、生存质量及劳动能力恢复等都有良好作用，对患者、家属及社会具有深远的意义。

 

 

    答：人脑在胚胎8---12周时已初步形成，若怀孕期内胎儿受到伤害（主要是脑缺氧、脑窒息）就可引起不可回逆的脑部和脊髓的畸形影响终身。医学界公认神经节苷脂能促进脑神经细胞的增殖与分化、促进神经髓鞘化和突触结构的发育和成熟，最终促成大脑皮层网络结构和功能的复杂化完善。婴幼儿期间神经节苷脂的营养和调节尤其起着非常关键的作用，不仅能协调和改善婴幼儿的神经系统发育滞迟和损伤缺陷（如智力低下、脑瘫、发育迟缓、多动症等），还可从根本上真正直接、全面、有效地促进和提高整体智能（智商）水平。因此婴幼儿一旦发现大脑有问题，如脑损伤、窒息、脑发育不全、脑水肿引起的智力低下等症状，必须及时治疗，快速使用神经节苷脂，往往收到良好的效果。

 

 

    答：长期以来，脊髓损伤（瘫痪）作为世界医学界尚未解决的重大课题之一受到各国专家的高度关注。90年代后，随着生物医学工程的发展，运用神经节苷脂（GM1）治疗急性脊髓损伤，取得了药物治疗的突破性进展。其中美国的成功一例是治疗一位严重初始性瘫痪的纽约橄榄球队前锋，经过大剂量神经节苷脂药物滴注，终于使得他在没有人搀扶的情况下独立行走了。现在医学界知道，神经节苷脂是中枢神经系统的重要构成，一旦中枢神经受损，及时补充的外源性神经节苷脂就能通过血脑屏障，嵌入细胞膜，在浓度最高的神经损伤区，与损伤区的神经组织、神经细胞产生高度的亲和力，并通过稳定细胞膜的结构抑制病理性脂质过氧化反应，减少自由基对细胞膜的损害，起到稳定膜结构和功能的作用。目前GM已被国内外公认为治疗脊髓损伤的特效药。