人生长激素（human growth hormone, hGH）是治疗生长激素缺乏症（growth hormone deficiency, GHD）的基础用药。GH笔式注射系统的开发为GHD患者提供了便捷、安全的治疗手段。然而，hGH冻干粉针剂在注射前需要再溶解，这一过程即繁琐又危险。因此，目前出现了一种液体剂型hGH（Norditropin® SimpleXxTM）。本研究主要观察这种新型hGH注射液的临床疗效。研究对象是51例GHD患者，分为两组：A组15例，从未使用hGH治疗；B组36例，既往曾用hGH粉针剂治疗，后改为hGH注射液。两组患者hGH注射液的用量为0.5 IU/kg/wk，疗程6个月。A组患者的生长速率从治疗前4.0±2.4 cm/yr增加到治疗后9.2±2.9 cm/yr。B组患者的身高持续增长，生长速率与以前应用hGH粉针剂时相似。此外，对B组患者的问卷调查显示，85%愿意使用新的液体剂型hGH。本研究结果表明hGH注射液的疗效与hGH冻干粉针剂相似，其便利性增加则有助于改善患者的治疗依从性。       优势一、赛增®水剂：起效快 　       1、从动物实验的结果看，用药第二天就明显起效       从实验来看，水剂注射后什么时候开始起效？       第三方研究机构吉林天药科技药物安全评价中心进行了去垂体大鼠动物实验－FRESH Study。去垂体大鼠实验是国家药典规定的用于检测生长激素活性的实验，下面这张图反映的是粉剂和水剂分别作用于去垂体大鼠，去垂体大鼠体重增加情况。       从图中我们可以看到，在用药后的第二天水剂组大鼠的体重就已明显增加，说明与粉剂相比，赛增®水剂的起效更快，在给药后两天就可以明显起效。       2、三个月疗效优于粉剂       临床研究发现，赛增®水剂治疗3个月时的疗效就已优于粉剂，起效更快。研究人员对1998年至2006年的文献进行了分析，为确保试验数据具有可比性，入选的文献限定为患者例数在20例以上，骨龄平均值在3～8岁之间，生长激素治疗剂量0.1 IU/kg/d。粉剂3个月平均生长速率为每年13.34厘米，而水剂3个月的平均生长速率为每年16.02厘米，两者有显著性差异。与粉剂相比，赛增®水剂起效更快。         优势二、 赛增®水剂：使用更方便       1、不需溶解快速安全      也许当粉针患者抽取注射用水溶解粉剂的当儿，水剂患者已经完成了整个注射过程！赛增®水剂无需再溶解，注射一步到位，具有粉剂无可比拟的便利性。便利还带来安全！由于粉剂的再溶解过程，很容易使注射剂量不准确，并且容易引起二次污染，因此安全性差。       2、78%患者和家长倾向使用水剂       注射方便，会给使用者节省时间，提高安全性。       研究人员对56例分别使用赛增®粉剂和赛增®水剂GHD（生长激素缺乏症）患者及其家长的调查问卷显示，水剂得到了高度的认可。       这56例GHD（生长激素缺乏症）患者及其家长均认为水剂是更方便的剂型，对水剂方便性的认可达到100%。另外有78.3%的患者及其家长倾向使用水剂，说明在患者及其家长心中已很认可赛增®水剂的疗效和便利性。        优势三、赛增®水剂：长期疗效更好       1、蛋白质活性更高       人生长激素中起关键作用的是蛋白质。它的“样子”（空间构象）是由它周围的水分子的结构决定的。而蛋白质只有在正常的水溶液中才能维持天然结构。一旦水的结构发生变化(如形成冰晶), 蛋白质的结构就会发生改变，影响其活性。       水剂和粉剂的“活性”程度，可以打个通俗的比方：粉针剂好比是奶粉，而水剂就好比是鲜奶。两者所含有效成分的“活性”显然是后者优于前者。 我们来看一看下面的图表， rhGH（重组认生长激素）粉剂的生产需经过冷冻干燥：冷冻时温度降低使水分子结冰、膨胀，挤压GH（生长激素）分子使其天然构象发生改变。在使用前虽然用注射用水再溶解，但此时GH（生长激素）分子已无法恢复原来的天然构象，从而导致产品的生物活性降低。       而赛增®水剂则无需冻干，它采用世界领先的蛋白质液体稳定技术，使GH（生长激素）分子以天然结构在液体中长期稳定保存，从而保障最佳活性。       2、促生长效果好       身高的发展，其内部体现为软骨增殖情况。如何观察软骨增殖的情况呢？动物实验和临床试验的结果均证明：赛增®水剂的促生长效果更好。以下4张图分别反映的是不同去垂体大鼠胫骨骨骺板软骨增加情况。从图中我们可以看到，赛增®水剂组去垂体大鼠软骨增殖区最明显，说明其软骨增殖最好。       3、年生长速率明显加快       由于赛增®水剂的抗体产生率更低，在临床上表现为水剂的长期治疗效果好。我们对34例GHD（生长激素缺乏症）患儿进行了1年的水剂治疗观察。患者的生长速度由治疗前的每年2.7公分增加到12.87公分，平均每个月身高增加1公分多。在治疗GHD（生长激素缺乏症）患儿的前6个月，效果可以达到平均每个月身高增加1公分，但随着治疗时间的延长，效果也不及最初6个月明显。而我们用赛增®水剂治疗1年的数据显示，在治疗1年后，效果仍然可以达到1个月增加1公分，因此与粉剂相比，赛增®水剂的长期治疗效果更好。                                  34例GHD患者水剂治疗一年生长速率变化         4、治疗一年后身高接近正常       同时，患儿的身高标准差积分（和正常儿童的身高差距）由治疗前的-4.48升高到-2.47。说明GHD（生长激素缺乏症）患儿在用赛增®水剂治疗1年后身高已经接近正常儿童身高范围，身高得到了明显改善。                                  患者身高SDS（标准差分数）明显改变，接近正常值