FDA批准Gilenya(芬戈莫德fingolimod)-治疗多发性硬化症 2010年9月22日Novartis宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准口服多发性硬化症(MS)治疗Gilenya (芬戈莫德) 0.5 mg 每天，一线治疗复发性多发性硬化症- 疾病的最常见型。FDA批准使Gilenya成为在美国可得到的第一个适用于MS复发型的口服治疗。     美国多发性硬化症协会医疗保健服务和政策研究副主席Nicholas LaRocca说“今天对美国复发型MS的人是重要和鼓舞人的一天”。“在方便胶囊中提供显著疗效，对有这种慢性病经常注射的个体是受欢迎另一种新治疗选择”     Gilenya减少MS复发的频数(发作)和有助于减缓MS引起某些身体问题的增强。在临床试验中，Gilenya有充分研究的安全性和耐受性谱形，已被超过2,600例临床试验患者确定其特征，其中一些7年治疗，已有4,500患者年以上的经验。     西奈山医学院多发性硬化症Corinne Goldsmith Dickinson中心Saunders家庭神经病学教授Fred Lublin, MD 说“通过新作用机制，在复发型MS患者中Gilenya可显著改善临床结局”，“当按照批准说明书使用Gilenya提供显著疗效和可处理的安全性，使之对正在复发MS患者和治疗患者的医生是有价值的进展，”     Gilenya批准是根据迄今为止向FDA的一个新的MS药物的最大的临床试验计划并包括来自临床研究复发型MS病人显示减少复发，残疾进展的风险和用核磁(MRI)检出的脑病变数，测量疾病活动度显著疗效的合并资料。     Novartis Pharma AG公司全球发展主管Trevor Mundel, MD说“我们骄傲与MS社会成功地工作走向带来新有效治疗对复发型MS人们共同点目标”，“我们正在积极促进在欧洲和世界其它地方批准”。       Gilenya是新类型药物被称为神经鞘氨醇1-磷酸受体(S1PR)调节剂中的第一个。在MS中，免疫系统损伤保护中枢神经系统(CNS)中神经纤维覆盖物，包括脑和脊髓，Gilenya的新机制是未知的，但被认为to work by通过保留在淋巴结内某些白细胞(淋巴细胞)减低免疫系统对CNS的攻击。这预防白细胞达到CNS，在CNS可能潜在地攻击神经纤维周围保护性覆盖层，导致对神经细胞较轻的炎症损伤。如Gilenya治疗停止白细胞保留是可逆的。 适应证和用途 GILENYA是一种神经鞘氨醇1-磷酸受体调节剂适用于复发性多发性硬化症患者的治疗减少临床加重的频数和延缓身体残疾的积蓄。   剂量和给药方法 推荐剂量：0.5 mg口服每天1次，有或无食物。 剂型和规格 0.5 mg硬胶囊。 禁忌证 无。 警告和注意事项 （1）首次给予GILENYA后心率和/或房室传导减慢：首次剂量后6小时所有患者观察到心动过缓的征象和症状。心动过缓高风险患者中如无最近可利用首次剂量前得到基线ECG。患者接受类别Ia或类别III 抗心律失常药, β阻滞剂, 钙通道阻滞剂, 有慢心率患者, 昏厥史, 病态窦房结综合征, 二级或更高级传导阻滞, 缺血性心脏病,或充血性心衰是处在发生心动过缓或心阻断风险增加。 （2）感染：GILENYA可能增加感染的风险。开始用GILENYA治疗前应得到最近的CBC。治疗期间及停药后2个月监查感染的征象和症状以。有活动性急性或慢性感染患者中不要开始GILENYA治疗。 （3）黄斑水肿：可能发生有或无视力症状。开始GILENYA前和在治疗起始后3-4个月时应进行眼科评价。在基线时和常规评价患者期间监查视力。有糖尿病或葡萄膜炎史患者是增加风险和应定期眼科评价。 （4）用GILENYA肺功能试验中减低：当临床上有指征时获取肺活量和对一氧化碳肺弥散量(DLCO)。 （5）肝效应：GILENYA可能增加肝转氨酶。开始用GILENYA治疗前应可得到最近肝酶结果。如症状提示肝发生损伤评估肝酶。如证实显著肝损伤停止GILENYA。 （6）胎儿风险：GILENYA治疗期间和停止后2个月内育龄潜能妇女应使用有效避孕。 不良反应 最常见不良反应(发生率 ≥10%和> 安慰剂)：头痛、流感、腹泻、背痛、肝转氨酶升高和咳嗽。 药物相互作用 （1）类别Ia或类别III抗心律失常药：因为严重节律紊乱的风险，用类别Ia或类别III抗心律失常药治疗患者开始期间仔细监查。 （2）β阻滞剂：因为对心率相加作用的风险，用β阻滞剂治疗患者开始期间仔细监查。 （3）酮康唑[Ketoconazole]：因为与全身酮康唑同时使用期间GILENYA暴露增加70%，和不良反应的风险更大，严密监查患者。 （4）疫苗：由于感染的风险，避免减毒活疫苗时，和GILENYA治疗停止后2个月。   在特殊人群中的使用 （1）妊娠：根据动物资料, 可能引起胎儿危害。可得到妊娠注册。 （2）儿童患者：尚未确定安全性和有效性。 （3）肝损伤：严密监查严重肝损伤患者，因GILENYA暴露加倍，和不良反应的风险较大。 【原产地英文商品名】GILENYA 0.5mg/cap 28caps/box 【原产地英文药品名】FINGOLIMOD 【中文参考商品译名】GILENYA 0.5毫克/胶囊 28胶囊/盒 【中文参考药品译名】芬戈莫德 【生产厂家中文参考译名】诺华 【生产厂家英文名】NOVARTIS GENERIC NAME: fingolimod BRAND NAME: Gilenya DRUG CLASS AND MECHANISM: Fingolimod is an oral medication used for treating multiple sclerosis (MS). Its mechanism of action is unknown, although it may work by reducing the number of circulating lymphocytes (a type of white blood cell), leading to reduced migration of white blood cells into the central nervous system. White blood cells cause inflammation and destruction of nerves in patients with MS. Fingolimod does not cure MS. It decreases the number of MS flares and slows down the development of physical disability caused by MS. The FDA approved fingolimod in September 2010. PRESCRIPTION: Yes GENERIC AVAILABLE: No PREPARATIONS: Capsules: 0.5 mg. STORAGE: Fingolimod should be stored at room temperature, 15-30 C (59-86 F). PRESCRIBED FOR: Fingolimod is used for reducing the frequency of relapses and for delaying the occurrence of physical disability in patients with relapsing forms of multiple sclerosis. DOSING: The recommended dose is 0.5 mg orally once daily, with or without food. Doses higher than 0.5 mg cause more adverse reactions without providing additional benefit. DRUG INTERACTIONS: The blood levels of fingolimod are increased when combined with ketoconazole (Nizoral, Extina, Xolegel, Kuric). This may increase the incidence of side effects. Vaccines may be less effective during and up to 2 months after discontinuation of fingolimod treatment. Live attenuated vaccines should not be administered during and for 2 months after fingolimod treatment because of the risk of infection. When combined with drugs that decrease heart rate (for example, atenolol [Tenormin]) there is an additional 15% reduction of heart rate. PREGNANCY: Fingolimod has not been adequately studied in pregnant women. NURSING MOTHERS: It is not known whether fingolimod is secreted in breast milk. SIDE EFFECTS: The most common side effects are headache, flu, diarrhea, back pain, elevations of liver enzymes and cough. Fingolimod may decrease heart rate, especially after the first dose. Patients should be observed for signs and symptoms of low heart rate for 6 hours after the first dose. Fingolimod may increase the risk of infections. Signs and symptoms of infection should be monitored during treatment and for two months after discontinuation of treatment. Fingolimod should not be administered to patients who have an infection. Fingolimod may cause inflammation of the eye (uveitis) and other eye problems. Therefore, visual acuity should be checked prior to starting therapy, 3 to 4 months after initiation of therapy, and during routine patient evaluation. Fingolimod has also been associated with difficulty breathing. Fingolimod reduces the white blood cell count, and this effect may last for 2 months after treatment is discontinued