摘要  背景：Pegloticase 8mg iv 可使血尿酸在24小时内正常，每2周1次的治疗可使约45%的患者在6个月时继续保持<6 mg/dL，6个月时可明显降低痛风发作和痛风石溶解。

目的 了解每2周1次Pegloticase长期降尿酸治疗带来的益处和风险，及推荐治疗方案。

方法 完成6个月的Pegloticase8mg,每2周1次的RCT研究后，入组多年的开放延续治疗，评价其安全性和疗效。同时评价RCT结束与开放延续治疗开始的间歇期（12-167天）的影响。

结果  进入开放延续治疗的35例持续有效患者中，选出19例用Pegloticase每2周1次治疗，其中，84%的患者继续保持正常血尿酸超过2年。在RCT基线，每年平均有6.6次疼痛性痛风发作，RCT开始时(2周-6周)发作频繁，之后明显减少，直到多数患者无发作。在RCT和开放延续研究中接受Pegloticase 8mg,每2周1次的58例患者中，在基线时有41例（71%）有痛风石。RCT的第13周时，45%的患者有部分或完全的痛风石溶解，到第50周，90%的患者有完全或部分痛风石溶解（78%的患者所有痛风石完全消失，与基线时相比，P<0.006），疗效在78周和102周相似。患者和医生在6个月时报告的结果均为明显改善，持续或继续改善超过2年。在RCT和开放延续治疗期间，使用pegloticase并尿酸持续正常的患者，RCT期间609次输注有3次输液反应，开放延伸治疗期810次输注有3次输液反应（24-120周），这些患者中无过敏反应。

结论  用pegloticase 8mg,每2周1次治疗难治性慢性痛风可使血尿酸正常，并持续超过2.5年是安全的。这些患者的痛风发作进行性降低，并有痛风石溶解、关节压痛和肿胀持续减轻、患者报告的结果持续改善。输液反应较少。该资料提示在6个月后尿酸正常的患者可有一个长达6个月的间隔，并仍对pegloticase 8 mg，每2周1次治疗有反应。最后，应在每次输注前监测血尿酸，如血尿酸>6mg/dl，尤其是连续2次尿酸>6mg/dl，则考虑终止治疗。