2012年11月29日，美国食品药品管理局(FDA)和Exelixis宣布，已批准Cometriq(cabozantinib)治疗进展性、转移性甲状腺髓样癌(MTC)。Cometriq是一种多重受体酪氨酸激酶抑制剂，在正常细胞功能和病理性过程(例如瘤形成、转移、肿瘤血管生成及肿瘤微环境的维持)中均发挥作用。

Cometriq的安全性和有效性在一项纳入330例进展性、转移性MTC患者的国际多中心随机双盲对照试验中得到了检验。入组患者被随机按2:1比例分组，每日1次口服Cometriq 140 mg(n=219)或安慰剂(n=111)，直至发生疾病进展(由负责的医生判断)或出现明显不能耐受的毒性。

与安慰剂组患者相比，Cometriq组患者的无进展生存期(PFS)显著延长，两组的中位PFS分别为4.0个月和11.2个月[危险比(HR)，0.28；95%置信区间(CI)，0.19~0.40；P＜0.0001]。仅在Cometriq组患者中观察到部分应答。Cometriq组患者的中位客观应答持续时间为14.7个月。按照计划进行的中期分析显示，两组在总生存率方面尚未出现显著差异。

研究受试者最常报告的药物不良反应为腹泻、口炎、手足综合征、体重下降、食欲减退、恶心、疲乏、口腔痛、发色改变、味觉障碍、高血压、腹痛和便秘。最常报告的实验室指标异常为肝酶水平升高、淋巴细胞减少、碱性磷酸酶水平升高、低钙血症、中性粒细胞减少、血小板减少、低磷血症和高胆红素血症。

Cometriq的处方信息包含一则加框警告，提醒患者和医务人员警惕潜在的严重甚至致死性胃肠道穿孔和瘘。此外，警示部分也包含了有关发生严重甚至致死性出血的可能性。

Cometriq的推荐剂量为140 mg口服1次/d(1粒80 mg胶囊和3粒20 mg胶囊)。Cometriq不得与食物同服，应告知患者在服用Cometriq之前至少2 h内和之后至少1 h内不要进食。

cabozantinib是第二个被批准用于甲状腺髓样癌治疗的药物，vandetanib是FDA于去年4月第一个批准治疗该病的药物。