抗癌药Tafinlar(dabrafenib)和Mekinist(trametinib)联合用药为BRAF-阳性未分化甲状腺癌的新治疗
2018年5月4日,美国FDA批准Tafinlar(dabrafenib)和Mekinist(trametinib)，一起给药，为未分化甲状腺癌，(ATC)的治疗，垓瘤不能通过手术切除或已播散至机体的其他部分(转移)，和有一类型异常基因，BRAF V600E (BRAF V600E突变阳性)。
  FDA的肿瘤卓越中心主任和在药物评价和研究中心中血液学和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur，M.D.说：“这是第一个FDA-批准的治疗为有这种侵袭型甲状腺癌患者，和这个药物组方曽被批准治疗的第三个癌症有这种特异性基因突变，” “这个批准显示在不同疾病中靶向相同分子通路是一种有效方法加快治疗的发展，它可能有助于更多患者。”
  甲状腺癌是一种疾病其中癌细胞在甲状腺的组织中形成。未分化甲状腺癌，是一种罕见，侵袭性类型的甲状腺癌。据美国卫生研究院估计将有53,990甲状腺癌的新病例和一个估计的 2,060死亡来自这个疾病在美国在2018年。未分化甲状腺癌，约占所有甲状腺癌的1至2百分率。
  Tafinlar和Mekinist两者也被批准为使用，单独或联用，治疗BRAF V600突变-阳性转移黑色素瘤。此外，Tafinlar和Mekinist被批准为使用，联用，治疗BRAF V600E突变-阳性，转移非-小细胞肺癌。
  在一项有罕见癌有BRAF V600E突变患者开放临床试验显示治疗ATC中Tafinlar和Mekinist的疗效。来自试验数据在BRAF V600E突变-阳性，转移黑色素瘤或肺癌和结果在其他 BRAF V600E突变-阳性罕见癌提供在ATC患者中见到的结果自信。试验测量在肿瘤大小有完全或部分减小患者的百分率(总体反应率)。23例可评价的患者中，57%经历一个部分缓解4%经历完全缓解；在14有反应患者中九例(64%)，没有显著肿瘤生长共六个月或更长。
  有ATC患者中Tafinlar和Mekinist 的副作用是与在其他癌症两药一起使用所见一致。常见副作用包括发热，皮疹，发冷，头痛，关节痛，咳嗽，疲乏，恶心，呕吐，腹泻，肌痛，干皮肤，食欲减退，水肿，出血，高血压和呼吸困难。
  Tafinlar的严重复作用包括新癌症的发展，有BRAF野生型肿瘤患者中肿瘤的生长 ，严重的出血问题，心脏问题，严重眼问题，发热可能是严重，严重的皮肤反应，高血糖或糖尿病恶化和严重的贫血。
  Mekinist的严重副作用包括新癌症的发生发展，严重出血问题; 肠道的小肠炎症和小肠穿孔；上臂，腿或肺中血凝块；心脏问题；严重眼问题；肺或呼吸问题；发热可能是严重；严重的皮肤反应；和高血糖或糖尿病恶化。
  Tafinlar和Mekinist两者可能致危害至发育中胎儿；妇女应被忠告对胎儿潜在风险和使用有效避孕。
  FDA对这个适应证授予优先审评和突破性治疗指定。O孤儿药物 指定，它提供奖励帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发，也赋予这个适应证。
FDA授予这个批准给予Novartis制药公司。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm606686.htm