FDA批准了诺华公司用于治疗儿童与成人的一种罕见的致命性的自体发炎性疾病——冷吡啉相关的周期性综合征(Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes，CAPS)。这是首个批准可用于更小为4岁患者的可用于两种CAPS的药物，可用于familial cold auto-inflammatory syndrome 与Muckle-Wells syndrome。 CAPS由一种基因突变引起，导致产生了过量的1β白细胞介素，从而引起持续的发炎症状与组织损害。该症长期发展将产生严重或致命性后果，包括耳聋、骨关节畸形、视觉损害、肾衰竭、死亡。 这种药物的获准对CAPS患者来说无疑是好消息，据预计在美国有300人深受CAPS困扰，目他们可用的药物仅限于传统的抗炎药，这些药物通过抑制人体的整个免疫系统达到治疗目的，很多药物需要患者频繁接受注射，而Ilaris每8周只需注射一次。 这次Ilaris获准的依据是该药在本月初公布的一项后期临床实验结果。这项III期临床的受试者35名CAPS患者，年龄为9-74岁。所获得的据显示，他们用药治疗后，90%的人在整个实验期内病情都保持缓解。 此前，FDA和欧盟都已将Ilaris制定为罕见病治疗药。目前，关于该药的其他实验也正在进行，研究人员将进一步检测药物治疗新生儿期起病的多系统炎性疾病，全身型幼年特发性关节炎，慢性阻塞性肺病，2型糖尿病关节炎和风湿性关节炎等其他炎症性疾病的效果。 更多详细说明: FDA批准Ilaris用于治疗冷吡啉相关的周期性综合征:   2009年6月18日，诺华公司表示，美国食品药物管理局(FDA)已批准Ilaris用于治疗儿童(年龄≥4岁)和成人冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)，CAPS是一种终身性自身免疫性疾病。Ilaris是一种完全人源化单克隆抗体制剂，其靶向阻断白介素-1β (IL-β)，IL-β是一种CAPS患者体内产生过量的物质。Ilaris已被FDA指定为罕见病治疗药物。   Ilaris适用于治疗2种CAPS：家族性冷自身炎症反应综合征和穆-韦二氏综合征。CAPS是由一种基因突变引起，该基因突变导致患者体内产生过量的IL-β，从而引发持续炎症状态以及由此造成的组织损伤。CAPS患者可出现以下症状：虚弱乏力、皮疹、发热、头痛、关节疼痛和结膜炎。本病的临床表现可始于出生时或婴儿期，每天都可出现，并且可困扰患者终生。该症长期发展可产生严重或可能致命性的后果，包括耳聋、骨关节畸形、致视力下降的中枢神经系统损伤以及致肾衰竭和早期死亡的淀粉样变性。 这次Ilaris获准的依据是来自一项由3部分组成、为期1年的III期研究的结果。这项研究纳入了35例年龄介于9~74岁、疾病严重程度不同的CAPS患者。2009年6月4日发表于《新英格兰医学杂志》的研究结果显示，大多数患者对Ilaris的反应快速、完全且持续。该研究的第2部分比较了每2个月接受Ilaris治疗的患者与服用安慰剂的患者。结果显示，Ilaris组患者无1例（0/15）出现疾病突发，而安慰剂组16例患者中则有13例出现疾病突发(分别为0%对81%，P <0.001)。 在参与研究的患者中，Ilaris通常耐受性良好，除了所有可疑感染增加以外，不良事件无一致模式。2例患者出现严重不良事件：眩晕和下尿路感染。接受Ilaris治疗的患者所报道的最常见不良事件为鼻咽炎、腹泻、流感、头痛和恶心。没有发现长期治疗会影响不良事件的类型或发生频率。   Ilaris(Canakinumab Injection)的给药方案是每8周一次，静脉注射。 英文药名: Ilaris (Canakinumab Injection) 中文药名: 人抗白介素-1β单克隆抗体处方资料说明； 适应证：ILARIS是白介素-1β阻断剂，适用于治疗成年和儿童4岁和以上隐热蛋白(cryopyrin)-相关周期综合症(CAPS)，包括：家族性冷自发炎症综合症(Familial Cold Autoinflammatory Syndrome, FCAS。注：罕见炎症，特征为一般性暴露于冷温度后发热，皮疹和关节痛)；穆-韦二氏综合征(Muckle-Wells Syndrome, MWS，注：特征为家族性淀粉样变性，涉及肾，神经性和原因不明进行性耳聋，和伴肢体关节肌肉疼痛发热性荨麻疹；常染色体显性遗传)。 剂量和用法：体重>40 kg CAPS患者用150 mg和体重≥15 kg和≤40 kg CAPS患者用2 mg/kg。15至40 kg，反应不佳的儿童剂量可增至3 mg/kg。 禁忌证：无。 不良反应：CAPS患者用本品治疗报道最常见不良反应是鼻咽炎、腹泻、流感、头痛和恶心。 生产厂家: Novartis