一项初步临床研究的数据显示，在接受galeterone（一种研究中的雄激素受体调节剂）治疗的去势抵抗性前列腺癌（CPRC）男性患者中，半数都对治疗产生了应答。

在为期12周的galeterone治疗中，49例患者中24例患者的前列腺特异抗原（PSA）至少下降了30％，其中11例患者的PSA的下降幅度达50％或50％以上。

医学博士R. Bruce Montgomery在美国癌症研究学会（AACR）会议上报告说，galeterone单剂的耐受性普遍良好，只有一例严重的不良反应归因于galeterone。

“研究显示，有证据表明经过雄激素调节的肿瘤内存在靶点效应，”西雅图华盛顿大学的Montgomery在AACR新闻发布会上说。“放射学检查显示，至少存在3种应答，我们继续致力于收集这些信息。

Galeterone是一种半合成类固醇类似物，作用机制针对前列腺癌细胞增殖和存活的三个方面。这种药物可抑制CYP17基因酶，后者是与雄激素产生相关的类固醇通路中的一种关键的酶。最近获得批准的药物阿比特龙（Zytiga）同样也以CYP17基因酶为靶点。

Galeterone还能抑制雄激素受体的结合，而与激素受体结合正是比卡鲁胺和研究中的药物MDV3100的主要作用机制。

与其他已获批或临床研发中的药物不同的是，galeterone可干扰前列腺癌细胞内雄激素受体的产生。

Montgomery报告了一项剂量考察I期研究的结果，研究对象为在雄激素阻断治疗期间疾病发生了进展的男性前列腺癌患者，他们之前并未接受化疗。受试者被随机分配到8个剂量递增的队列，接受650~2600 mg/天的galeterone治疗，每日一次或分两次给药。

在治疗12周后，如果患者满足一定的标准，他们就可进入延长期。此项研究的主要目的是评估galeterone的安全性，但也对初步疗效进行了评估。

在所研究的人群中，1级和2级不良事件发生率分别为58％和30％。最常见的不良事件为：

•疲劳：36.7％
•肝功能异常：天冬氨酸氨基转移酶（AST）水平异常者32.7％，丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平异常者30.6％
•恶心：28.6％
•腹泻：26.5％
•搔痒：24.5％

Montgomery报告称，有15例患者出现短暂的2级-3级肝酶升高，其中11人需要停止给药。7名患者重新接受galeterone治疗，除其中一人外的所有患者均完成了治疗，并且未发生3+级的肝酶升高。

“转氨酶升高与剂量无关，并且是非常短暂的，”Montgomery说。

9例患者发生了严重的不良反应事件，其中一例与galeterone治疗有关：一例服用辛伐他汀（舒降之）的肾功能不全患者发生了4级横纹肌溶解。未发现肾上腺盐皮质激素过剩的病例。

超过30例的患者对galeterone有一定程度的应答，其中24例患者的PSA水平下降了30%或30%以上。PSA的下降幅度随galeterone剂量的增加而增大。
目前该药正在改剂，以优化其药代动力学和药效学。Montgomery说，改剂是因为研究人员在研究中并未观察到剂量比例，同时还因为他们在评价剂量的试验中确定了最大耐受剂量。

该药预计在2012年下半年进行II期临床试验，同时采用新配方